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Hintergrund: Das Vorgehen zur Erstellung von Health Technology Assessment (HTA)- Berichten unterscheidet sich in den europäischen Ländern. Zu den nationalen Unterschieden in Prozessen und Zuständigkeiten kommen Varianzen in der Methodik der Berichterstellung, die letztendlich auch zu unterschiedlicher Interpretation der vorhandenen Evidenz führen können. Methodische Unterschiede bei der Erstellung nationaler HTA-Berichte betreffen die Berücksichtigung verschiedener Informationsquellen für das Assessment, die Herleitung und Auswahl des Komparators, die Präferenz verschiedener Methoden zur Durchführung indirekter Vergleiche sowie die Auswahl oder Akzeptanz unterschiedlicher (Surrogat-) Endpunkte. Nationale HTAs, die auf Basis derselben globalen klinischen Studien durchgeführt werden, kommen daher zu teilweise sehr unterschiedlichen Erstattungs-Empfehlungen. Bei sehr ähnlichen Ergebnissen der nationalen HTAs bedeutet die parallele Erstellung dieser Berichte dagegen eine hohe Redundanz. Um effizient und nachhaltig die nationalen HTA-Strukturen zu verbinden, wurde das Netzwerk EUnetHTA gegründet. Ziel des Netzwerkes ist es, eine europäische Standardisierung von HTA-Methoden sowie einen strukturierten Austausch von HTA-Informationen zu ermöglichen. Die auf Basis des von EUnetHTA entwickelten Core Models^® (eine definierte Berichtsstruktur, die durch eine Ontologie sowie durch methodische Leitlinien ergänzt wird) erstellten HTA-Berichte bieten eine evidenzbasierte und transparente Grundlage für nationale Bewertungen. In Zusammenarbeit der 37 beteiligten nationalen HTA-Agenturen und Partnerorganisationen wurden im Rahmen des EUnetHTA-Projektes 14 methodologische Guidelines erstellt mit dem Ziel einer gemeinsamen Verständigung auf methodische Aspekte. 7 Pilotprojekte (rapid Relative Effectiveness Assessments, rapid REAs) wurden auf dieser Basis für Arzneimittel bereits durchgeführt.

Methode: Die zur Erstellung eines rapid REAs relevanten EUnetHTA-Guidelines sowie die rapid REAs zu Pazopanib, Zostavax, Canagliflozin, Sorafenib, Ramucirumab und Vorapaxar wurden im Detail analysiert. Die systematische Analyse verschiedener methodischer Aspekte der HTA-Berichterstellung (z.B. Definition der Patientenpopulation, Auswahl des Komparators, Methodik indirekter Vergleiche, Verwendung von Surrogatendpunkten) beinhaltet dabei auch einen Vergleich mit dem entsprechenden Vorgehen nach IQWiG-Methodik.

Ergebnisse: Anhand von konkreten Beispielen aus verschiedenen Indikationen wird der Vergleich der Methodik nach den im Rahmen des EUnetHTA-Projektes erarbeiteten europäischen Guidelines mit der IQWiG-Methodik dargestellt. Die Auswirkungen der methodischen Unterschiede auf die Evidenz-Synthese werden analysiert.

Zusammenfassung: Das Vorgehen zur Erstellung von HTA-Berichten unterscheidet sich in den europäischen Ländern hinsichtlich verschiedenster Faktoren. Das methodische Vorgehen entsprechend der EUnetHTA-Guidelines bei der Erstellung von HTA-Berichten wird anhand von konkreten Beispielen mit den methodischen Vorgaben in Deutschland verglichen. Eine umfassende Darstellung der vorhandenen Evidenz mithilfe kontextspezifischer statistischer Methoden ermöglicht im europäischen HTA eine adäquate Abbildung der klinischen Realität.

Background: The technical approach for the generation of health technology assessment (HTA) reports in Europe differs from country to country. National differences in procedures and responsibilities but also in methods used for HTA may even lead to inconsistencies in the interpretation of the observed evidence. Methodological differences exist with respect to the sources of information used for assessment, the consequent choice of comparators, the preference of procedures for indirect comparisons as well as the definition or acceptance of different (surrogate) outcomes. Thus, national HTAs based on the same clinical trials may in some cases lead to quite different reimbursement recommendations. On the other hand, national processes resulting in similar decisions imply redundancy of work. For these reasons, the network EUnetHTA was established, with the aim of increasing efficiency and sustainability by connecting existing national HTA structures. EUnetHTA aims for a European standardization of HTA-methods with the possibility of structured information exchange across borders. To that end, EUnetHTA developed the Core Model^®, which provides a defined reporting structure together with an ontology (list of questions to be addressed in the assessment) and methodological guidelines. HTA reports according to the Core Model® can thus constitute an evidence-based and transparent basis for national evaluations. 37 national HTA-agencies and associated partners within the EUnetHTA framework developed 14 methodological guidelines with the aim to establish common methodological standards. 7 pilot rapid Relative Effectiveness Assessments (REA) for medicines have already been completed.

Methods: Relevant EUnetHTA guidelines and the pilot rapid REAs (of Pazopanib, Zostavax, Canagliflozin, Sorafenib, Ramucirumab and Vorapaxar) were analyzed in detail. Additionally, the systematic analysis of different methodological aspects of these HTA reports (e.g. definition of the target population, choice of comparator, methods for indirect comparison, utilization of surrogate outcomes) includes a comparison with the corresponding IQWiG approach.

Results: Methods according to European EUnetHTA guidelines are compared to the German IQWiG approach based on specific examples of different indications. Furthermore, the resulting consequences of these methodological differences on the evidence synthesis will be analyzed.

Summary: Health technology assessment procedures differ in many aspects across Europe. Based on specific examples, the methods used in European health technology assessment according to EUnetHTA guidelines are compared to the German IQWiG approach. The European HTA framework facilitates the appropriate depiction of clinical reality through extensive description of the existing evidence with context specific statistical methods.