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Hintergrund: Klinische Prüfungen haben gezeigt, dass die Therapie der Chronischen Myeloischen Leukämie (CML) mit Tyrosinkinase-Inhibitoren die Prognose für die Patienten erheblich verbessert. Das European LeukemiaNet hat seither detaillierte Behandlungsempfehlungen erstellt, um die behandelnden Ärzte bei der Therapieentscheidung zu unterstützen.

Ob die Erfolge, die in kontrollierten klinischen Studien beobachtet wurden, sich auch in der Routineversorgung widerspiegeln, ist weitgehend unbekannt.

Diese Arbeit untersucht anhand der Daten eines bevölkerungsbezogenen Registers, ob neudiagnostizierte CML-Patienten gemäß den Therapieempfehlungen des ELN behandelt werden und ob die Erfolge der Therapie ähnlich gut sind wie in klinischen Studien beobachtet.

Methoden: Das populationsbezogene Register der European Treatment and Outcome Study (EUTOS) for CML erhob über eine Internetschnittstelle die Patientencharakteristika und Therapieergebnisse aller zwischen 2008 und 2012 neu diagnostizierten, erwachsenen Patienten mit CML in chronischer Phase. Das Register war in 20 europäischen Ländern aktiv. Die teilnehmenden Regionen hatten zusammen ungefähr 92,5 Millionen Einwohner.

Zur Berechnung standardisierter Inzidenzen wurde die Alte Europäische Standardbevölkerung verwendet. Für zytogenetisches und molekulares Ansprechen wurden kumulative Inzidenzen berechnet, wobei Tod und Progression als konkurrierende Ereignisse gewertet wurden. Das progressionsfreie Überleben wurde mit Kaplan-Meier-Kurven analysiert und Unterschiede mit dem log-rank-Test bewertet.

Ergebnisse: Insgesamt wurden 2904 Patienten registriert. Das mediane Alter lag bei 55 Jahren, 53% der Patienten waren männlich. Die europaweite rohe/standardisierte Inzidenz liegt damit bei 0,99 / 0,96 pro 100.000 Einwohner pro Jahr (0,88 / 0,82 bei Frauen, 1,12 / 1,10 bei Männern).

Für 2342 Patienten lagen auch Verlaufs- und Therapiedaten vor. 80% der Patienten erhielten als Erstlinientherapie Imatinib, 17% erhielten Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKIs) der zweiten Generation (jeweils 55% im Rahmen klinischer Studien). Die erheblich weniger wirksame Therapie mit Hydroxyurea wurde nur für drei Prozent der Patienten dokumentiert, 60% von ihnen waren über 70 Jahre alt. Die Verteilung der Erstlinientherapien zwischen den Geschlechtern unterschied sich nicht.

Das zytogenetische und molekulare Ansprechen nach 12 Monaten Therapie lag bei den Patienten aus dem EUTOS-Register bei 57% und 41% und damit in der gleichen Größenordnung wie bei den Patienten, die an kontrollierten, klinischen Studien teilgenommen hatten (49%-85% bzw. 27%-61%).

Das progressionsfreie Überleben der Register-Patienten lag im Gegensatz dazu etwas unter dem der Patienten aus klinischen Studien. Nach 24 Monaten betrug es 92% (95% Konfidenzintervall: 91%-93%) während es in klinischen Studien bei 92%-97% lag. Dieser Unterschied könnte allerdings auf die Patientenauswahl in klinischen Studien zurückzuführen sein, denn diese waren jünger als die Patienten aus dem EUTOS-Register (Mediane 47-51).

Zusammenfassung: Das populationsbasierte EUTOS-Register ist die erste unselektierte Stichprobe von Patienten mit CML in Europa. Es belegt, dass die Erfolge aus klinischen Studien auch auf die gesamte betroffene Patientengruppe übertragen werden. Fast alle Patienten werden gemäß den Therapieempfehlungen des ELN behandelt und auch die Therapieerfolge in der Gesamtbevölkerung sind vergleichbar mit den in den kontrollierten Studien berichteten Ergebnissen.