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Hintergrund: Gefäßmalformationen gehören mit einer Inzidenz von 3-5/10.000 zu den seltenen Erkrankungen. Es existieren aktuell weder eine einheitliche Nomenklatur noch eine standardisierte Diagnostik und Therapie bei dieser Gruppe von seltenen Erkrankungen. Im Rahmen des Programms des Innovationsfonds des GBA wurde eine Leitlinie zur Diagnostik und Therapie angeborener Venöser, Arterio-Venöser und Lymphatischer Malformationen erstellt ( DLRFörderkennzeichen 01VSF21001, LL VALM, AWMF Register Nr. 003-007). Die Veröffentlichung ist in Kürze zu erwarten.

Fragestellung und Zielsetzung: Ziel dieser Arbeit ist eine deutschlandweit einheitliche Nomenklatur sowie diagnostische und therapeutische Standards in der Behandlung von Patienten mit Gefäßmalformationen zu etablieren.

Methode: Die Methodik folgt dem Regelwerk der AWMF für S3-Leitlinien: repräsentative Zusammensetzung der Leitlinien-Gruppe, systematische Evidenzrecherche und strukturierte Konsensfindung. Die Erstellung der Leitlinie erfolgte durch 30 an der Behandlung von Gefäßmalformationen beteiligten Fachgesellschaften sowie Patientenvertretern und einem wissenschaftlichen Beirat getragen. Die systematische Evidenzrecherche wurde ausgelagert, um die Neutralität zu gewährleisten. Die Evidenzbewertung wurde in Anlehnung an der internationalen GRADEArbeitsgruppe in enger Abstimmung mit den klinischen Experten outcome-basiert vorgenommen.

Ergebnisse: Es wurden insgesamt 7 Statement, 12 klinische Statements und 16 PICO Empfehlungen erarbeitet. Die Qualität der Evidenz war bei allen Empfehlungen sehr niedrig. Um diese niedrige Evidenz langfristig aufzuwerten wurden 21 weitere Forschungsfragen generiert.

Ein weiteres Ergebnis ist die Publikation eines Positionspapiers zur Zentrenbildung in diesem Bereich und die modellhafte erste Umsetzung durch eine verstärkte Kooperation eines Krankenhauses der Regelversorgung mit einem universitären Zentrum. Dadurch konnte das Behandlungsangebot erweitert und die Wartezeit für betroffene Patienten von 2 Jahren auf 6 Monaten verringert werden.

Implikation für Forschung und Praxis: Durch die Kooperation der verschiedenen Fachgruppen, Forscher, Kliniker und Patienten über die Leitlinienerstellung hinaus konnte bereits eine Vernetzung von Praxis mit Universitätsklinika erreicht und damit eine einerseits evidenzbasierte aber auch individualisierte Therapie dem Patienten mit Gefäßmalformationen ermöglicht werden. Die identifizierten Forschungsbedarfe werden maßgeblich für die weitere wissenschaftliche und klinische Beschäftigung mit dem Thema sein.

Förderung: Innovationsfonds/Versorgungsforschung; Projektname: Leitlinie zur Diagnostik und Therapie angeborener Venöser, Arterio-Venöser und Lymphatischer Malformationen; Fördernummer: 01VSF21001