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Cluster-randomisierte Studien: Parallelgruppendesign versus Stepped-Wedge-Design – eine Simulationsstudie
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Veröffentlicht: | 6. September 2019 |
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Mit der Auflegung des Innovationsfonds der Bundesregierung ist das Interesse an experimentellen Studiendesigns in der Versorgungsforschung gestiegen. Ziel ist es neue Versorgungsformen einzuführen und so die medizinische Versorgung der Bevölkerung qualitativ weiter zu entwickeln. Stepped-Wedge-Designs haben gegenüber den Cluster-randomisierten Studien im Parallelgruppendesign den Vorteil, dass aufgrund der schrittweisen Ausweitung der Intervention der Ressourcenverbrauch, z.B. für Schulungsmaßnahmen etc., gleichmäßiger verteilt ist.
Allgemein kann je nach Art der Intervention beim Stepped-Wedge-Design zwischen zwei verschiedene Vorgehensweisen gewählt werden: Einerseits können Querschnittsdaten erhoben werden, sodass in jeder Stufe eines Stepped-Wedge-Design andere Patienten beobachtet werden, andererseits kann eine Patientenkohorte über mehrere Stufen hinweg beobachtet werden. Die Auswertung dieser zwei Vorgehensweisen unterscheidet sich darin, dass für Kohortendaten (Längsschnittdaten) zusätzliche Korrelationen berücksichtigt werden müssen, da zu jedem Untersuchungszeitpunkt (Stufe) Messungen an denselben Patienten gemacht werden. Zusätzlich zu dem zufälligen Patienteneffekt kann auch eine Interaktion zwischen der Intervention und dem Patienten vorliegen.
In bisherigen Untersuchungen zu Stepped-Wedge-Designs wurde der Fokus meist auf die Auswertung von Querschnittsdaten gelegt. Dabei wurden vor allem Fallzahlplanungen und Poweranalysen durchgeführt. Vereinzelt wurde auch der Einfluss von Zeit- und Clustereffekten auf den Fehler 1. Art, die Power und mögliche Verzerrungen der Schätzungen analysiert (vgl. [1]). Die Auswertung von Kohortendaten wurde bisher meist vernachlässigt, obwohl z.B. bei Thompson et al. [1] in dem motivierenden Beispiel genau diese Situation vorlag. Nickless et al. [2] untersuchen den Einfluss von Zeiteffekten auf die Schätzungen verschiedener Auswertungsmodelle. Der Einfluss weiterer Effekte auf den Fehler 1. Art, die Power und mögliche Verzerrungen der Schätzungen wurde jedoch bisher kaum untersucht.
Das Ziel dieser Untersuchung ist die Durchführung einer Simulationsstudie für verschiedene Szenarien, um sowohl für stetige als auch für binäre Zielvariablen den Einfluss verschiedener Effekte (Patienteneffekt, Zeiteffekt, Interaktion zwischen Cluster und Interventionseffekt, etc.) auf den Fehler 1. Art, die Power und mögliche Verzerrungen des Schätzers für den Interventionseffekt zu analysieren. Zusätzlich sollen verschiedene Analysemethoden betrachtet werden, z.B. korrekt spezifizierte gemischte lineare Modelle vs. Modelle bei denen nicht alle vorhandenen, zufälligen Effekte berücksichtigt werden. Dabei werden sowohl Querschnittsdaten als auch Kohortendaten betrachtet und die Ergebnisse verglichen.
Die Autoren geben an, dass kein Interessenkonflikt besteht.
Die Autoren geben an, dass kein Ethikvotum erforderlich ist.
Literatur
- 1.
- Thompson JA, Fielding KL, Davey C, Aiken AM, Hargreaves JR, Hayes RJ. Bias and inference from misspecified mixed-effect models in stepped wedge trial analysis. Statistics in medicine. 2017 Oct 15;36(23):3670-82.
- 2.
- Nickless A, Voysey M, Geddes J, Yu LM, Fanshawe TR. Mixed effects approach to the analysis of the stepped wedge cluster randomised trial — Investigating the confounding effect of time through simulation. PloS one. 2018 Dec 13;13(12):e0208876. DOI: 10.1371/journal.pone.0208876