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Hintergrund/Fragestellung: Die Abteilung Fachberatung Medizin der Geschäftsstelle des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) berät die Gremien des G-BA zu methodischen Fragestellungen, u.a. im Bereich der Nutzenbewertung von Arzneimitteln für seltene Leiden (Orphan Drugs) und in der Beratung von pharmazeutischen Unternehmern nach §35a SGV V. Dies umfasst häufig die Beurteilung, ob Effekte auf patientenrelevante Endpunkte, welche mithilfe von skalenbasierten Instrumenten erfasst werden (wie patientenberichtete Fragebögen zur Lebensqualität), klinisch relevant sind. Für die Ableitung von relevanten Effekten erfasst mit diesen Instrumenten können u.a. Responderanalysen verwendet werden, für die individuelle minimal relevante Veränderungen (MID) als Responseschwelle angewendet werden sollten. Die Ergebnisse aus Studien zur Herleitung von MID unterscheiden sich teilweise erheblich. Mögliche Ursachen hierfür werden in der Literatur ebenso diskutiert wie geeignete Methoden zur Bestimmung der MID. Einheitliche Standards wurden bislang nicht festgelegt. Im Rahmen dieses Projekts wurde der Frage nachgegangen, welche methodischen Aspekte zur adäquaten Herleitung von MID berücksichtigt werden sollten.

Methoden: Basierend auf Schlüsselpublikationen zu MID und Erfahrungen aus zahlreichen Nutzenbewertungen und Beratungen wurden Aspekte identifiziert, die bei der Herleitung einer MID berücksichtigt werden sollten. Anschließend wurden für diese Aspekte fokussierte Literaturrecherchen durchgeführt und die gefundene Literatur aufbereitet und diskutiert. Empfehlungen für die methodisch adäquate Herleitung von MID wurden formuliert.

Ergebnisse: Folgende Aspekte sollten bei der Herleitung einer MID berücksichtigt werden:

• Verfahren (ankerbasiert vs. verteilungsbasiert)
• Eignung eines Ankers (u.a. Art des Ankers [patienten- vs. fremdberichtet]; Konstrukt des Ankers; Korrelation zu untersuchtem Instrument)
• Studiendesign (Längs- vs. Querschnitt)
• Dauer zwischen den Messzeitpunkten
• Studienpopulation
• Stichprobengröße

Empfehlungen bezüglich der gelisteten Aspekte werden im Rahmen des Beitrags auf dem EbM-Kongress präsentiert.

Schlussfolgerung: Die Herleitung von MID zur Beurteilung der Relevanz von Ergebnissen für skalenbasierte Endpunkte ist herausfordernd. Die Berücksichtigung der erarbeiteten Empfehlungen soll die Herleitung von MID vereinheitlichen und verbessern und die darauf basierende Entscheidungsfindung erleichtern. Jedoch lassen sich durch die erarbeiteten Empfehlungen nicht alle methodischen Probleme der Herleitung von MID beheben.

Interessenkonflikte: Es liegen keine Interessenkonflikte vor.