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Hintergrund: Das IQWiG hat im Rahmen der frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln einen semiquantitativen Vorschlag zur Klassifizierung des endpunktbezogenen Zusatznutzens und zur Herleitung einer Aussage zum Gesamtnutzen entwickelt und umgesetzt. In einer Matrix wird ein numerisches Regelwerk zur Klassifizierung angewendet, das einfließende Effektschätzer und basierend auf der Annahme einer Hypothesenverschiebung abgeleitete obere Konfidenzintervalle als quantitative Kriterien zu den qualitativ stratifizierten Endpunkten festsetzt, wobei die Wahrscheinlichkeit des Auftretens des betrachteten Zusatznutzens über die Beurteilung der konfirmatorischen Qualität in Beleg, Hinweis und Anhaltspunkt zusätzlich operationalisiert wird.

Methodik: Anhand bereits vorliegender Bewertungen wurde untersucht, inwieweit dieses Vorgehen konsistente und verwertbare Ergebnisse unter den geltenden rechtlichen Rahmenbedingungen erzielt. Ferner wurde recherchiert, welche Methodenvorschläge unterschiedliche Akteure im Rahmen von Arzneimittelbewertungen bzw. -zulassungen zur Nutzen-Schaden-Abwägung zurzeit diskutieren. Dies erfolgte primär mit einer Dokumentenanalyse öffentlich zugänglicher Quellen. Des Weiteren wurde ein weitergehendes Konzept für die Nutzen-Schaden-Abwägung als potenzieller Lösungsvorschlag neben anderen identifizierten Alternativen entwickelt.

Ergebnisse: Das IQWiG-Vorgehen scheint teilweise inkonsistente Ergebnisse zu liefern. Dagegen haben internationale Zulassungsbehörden m Rahmen ihrer Methodenentwicklung für die Nutzen-Schaden-Abwägung sich dieser Thematik auch angenommen und versuchen methodisch fundierte Lösungsansätze zu entwickeln. Der vorgestellte Lösungsansatz als potenziell gangbarer Weg für eine Nutzen-Schaden-Abwägung fußt auf den Methoden der multikriteriellen Entscheidungsanalyse unter Einbeziehung von betroffenen Patienten.

Schlussfolgerungen: Hinter der Nutzen-Schaden-Abwägung steht das Unterfangen, Innovationen zielgerichtet zu bewerten. Da durch diese Abwägungen auch Erstattungsentscheidungen beeinflusst werden, ist die Bedeutung transparenter und methodisch akzeptierter sowie legitimierter Abwägungsansätze sehr groß für die Patientenversorgung. Das Feld einer Patienten-Präferenzbasierten Nutzen-Schaden-Abwägung kann somit die 3. Säule des Sackett’schen EBM-Gedankens auf einer systemischen HTA-Ebene komplettieren.