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Hintergrund und Stand der Forschung: Lysosomale Speicherkrankheiten (LSK) sind Stoffwechselstörungen, die zu fortschreitenden Organschäden führen. Sie können mit einer intravenösen Enzymersatztherapie (EET) behandelt werden [1]. Die EET kann entweder in spezialisierten Zentren/Kliniken oder in der häuslichen Umgebung verabreicht werden; die Durchführung der EET im häuslichen Umfeld hat viele Vorteile für die Patienten, weil die regelmäßigen langen Wege zum Zentrum/Klinik vermieden werden und der Lebens- und Berufsalltag weniger beeinträchtigt wird [2]. Bislang existieren kaum Daten dazu, wie Patienten eine häusliche EET beurteilen.

Fragestellung und Zielsetzung, Hypothese: Diese Studie untersucht die Patientenperspektive zur EET im häuslichen Umfeld im Hinblick auf Akzeptanz, Sicherheit und Behandlungszufriedenheit.

Methode: Es wurde eine longitudinale Beobachtungsstudie unter realen Bedingungen in der häuslichen Umgebung der Patienten über 30 Monate (von Januar 2019 bis Juni 2021) durchgeführt. Es wurden LSK-Patienten rekrutiert, die von ihren Ärzten als geeignet für eine EET im häuslichen Umfeld eingestuft wurden. Die Patienten wurden vor Beginn der ersten häuslichen EET und danach in regelmäßigen Abständen unter Verwendung von standardisierten Fragebögen befragt.

Ergebnisse: Es wurden Daten von 30 LSK-Patienten analysiert: 18 mit Morbus Fabry, 5 mit Morbus Gaucher, 6 mit Morbus Pompe und 1 mit Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I). Das Alter reichte von 8 bis 77 Jahren (MW:40). Alle Patienten fühlten sich während der Follow-Up-Befragungen angemessen über die EET im häuslichen Umfeld informiert und gaben an, dass sie sich erneut dafür entscheiden würden. Zu fast jedem Zeitpunkt gaben die Patienten an, dass die häusliche EET ihre Fähigkeit, mit der Krankheit umzugehen, verbessert hat. Mit einer Ausnahme gaben alle Patienten an, sich zu jedem Follow-Up-Zeitpunkt sicher zu fühlen. Im Vergleich zu 36,7% bei Baseline gaben nur 6,9% der Patienten nach 6 Monaten an, dass ihre Betreuung verbessert werden müsse. Die durchschnittliche Behandlungszufriedenheit stieg nach 6 Monaten häuslicher EET im Vergleich zum Ausgangswert um etwa 1,6 Skalenpunkte und nach 18 Monaten um weitere 0,2 Skalenpunkte. In Bezug auf die Qualität der Behandlung bewerteten alle bis auf einen Patienten die EET im häuslichen Umfeld während der Follow-Up-Befragungen als gleichwertige Alternative. Die Patienten würden die häusliche EET auch anderen LSK-Patienten empfehlen.

Diskussion: Die EET im häuslichen Umfeld erhöht die Zufriedenheit der Patienten mit der Behandlung, und die Qualität der Versorgung wird von den Patienten als gleichwertige Alternative zur EET in einem Zentrum/Klinik wahrgenommen.

Implikation für die Versorgung: Die EET kann im häuslichen Umfeld bei LSK-Patienten sicher durchgeführt werden. Geeigneten Patienten sollte diese Therapieform daher ermöglicht werden.

Förderung: Sonstige Förderung