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Vergleich von linearer und Tobit-Regression zur Analyse von Patient-Reported-Outcomes
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Veröffentlicht: | 30. September 2022 |
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Hintergrund und Stand (inter)nationaler Forschung: Fragebogen-basierte Daten wie Patient-Reported Outcomes (PROs) sind auf einen vorab definierten Wertebereich eingegrenzt und können Boden- und Deckeneffekte aufweisen. Dennoch werden zur Analyse entsprechender Zielparameter meist lineare Regressionen verwendet, obwohl alternative Methoden – wie die Tobit-Regression – existieren, die die Beschränkung des Wertebereichs der Zielparameter berücksichtigen.
Fragestellung und Zielsetzung: Im Rahmen dieser Arbeit wird untersucht, ob die Tobit- im Vergleich zur linearen Regression die geeignetere Methode zur Analyse von Zielparametern mit beschränktem Wertebereich, wie PROs, ist.
Methode: EDIUM (Ergebnisqualität bei Darmkrebs: Identifikation von Unterschieden und Maßnahmen zur flächendeckenden Qualitätsentwicklung) ist eine multizentrische, prospektive Beobachtungsstudie zum Vergleich der Ergebnisqualität in Darmkrebszentren in Deutschland. Neben klinischen und behandlungsbasierten Sekundärdaten (Zertifizierung) wurden PROs (EORTC QLQ-C30 und -CR29: Wertebereich 0-100) 12 Monate nach Behandlung sowie prätherapeutisch von 4.239 DarmkrebspatientInnen, die von 10/2018-12/2019 eine elektive Tumorresektion in einem von 102 Darmkrebszentren erhielten, erhoben und mit Struktur- und Prozessmerkmalen der Kliniken verknüpft. Im Rahmen der EDIUM-Studie wurden zur Untersuchung des Zusammenhangs von posttherapeutischen PROs mit prätherapeutischen PROs sowie mit Erkrankungs- und soziodemographischen Merkmalen lineare Regressionen und, zum Vergleich, Tobit-Regressionen durchgeführt. Die Studie wurde vom Innovationsausschuss beim gemeinsamen Bundesausschuss gefördert.
Ergebnisse: Für PRO-Domänen mit vernachlässigbar geringen Boden- und Deckeneffekten, wie insbesondere Lebensqualität (0,7%/0,06% der posttherapeutischen PROs), wurden vergleichbare Effektstärken und p-Werte für lineare und Tobit-Regression beobachtet. Dagegen resultierte die Tobit-Regression im Vergleich zur linearen Regression für PRO-Domänen mit deutlicheren Boden- und Deckeneffekten, wie Obstipation (49,6%/0,38% der posttherapeutischen PROs) und Abdominalschmerzen (47,8%/0,39% der posttherapeutischen PROs), in stärkeren Effekten, allerdings vergleichbaren p-Werten.
Diskussion: Die Tobit-Regression liefert im Falle von geringfügigen Boden- und Deckeneffekten mit der linearen Regression vergleichbare Ergebnisse und scheint nicht zu Power-Verlusten zu führen. Hier scheinen beide Methoden geeignet. Beim Vorliegen von deutlicheren Boden- und Deckeneffekten erscheint die Tobit-Regression das methodisch geeignetere Verfahren und liefert stärkere Effektschätzer. Die vorliegenden Ergebnisse zeigen, dass es empfehlenswert ist Boden- und Deckeneffekte zu berücksichtigen und ggf. eine Tobit-Regression durchzuführen.
Reflexion: Wünschenswert wäre es zukünftig nur die geeignetere der beiden Methoden zur Analyse von Zielparametern mit beschränktem Wertebereich und möglichen Boden- und Deckeneffekten zu verwenden. Vorab durchgeführte Simulationsstudien könnten zu allgemeingültigen Empfehlungen für die Auswertung von entsprechenden Zielparametern beitragen.
Förderung: Innovationsfonds/Versorgungsforschung; VSF1_2017-169