gms | German Medical Science

Hintergrund: Rund 90% der deutschen Bevölkerung ist in der Gesetzlichen Krankenversicherung versichert, die ein umfassendes Leistungsspektrum und die Kostenübernahme fast aller medizinischen Leistungen beinhaltet. Abrechnungsdaten der Gesetzlichen Krankenversicherung stellen daher eine bedeutende Basis für die Versorgungsforschung und Real World Evidence (RWE) Studien hinsichtlich der Morbidität und Gesundheitsausgaben der Bevölkerung oder spezifischer Populationen dar. Seit 2011, mit der Einführung der frühen Nutzenbewertung von erstattungsfähigen Arzneimitteln gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG), werden die Nutzenbewertungsverfahren von Arzneimitteln auf der Internetseite des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) öffentlich zugänglich gemacht. Das AMNOG verpflichtet pharmazeutische Hersteller bei der Markteinführung neuer Arzneimittel ein Nutzendossier einzureichen, in welchem die Epidemiologie der Erkrankung, Daten zur Morbidität, Mortalität, Lebensqualität, Jahrestherapiekosten sowie der Nutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie aufgezeigt werden müssen.

Fragestellungen: Ziel dieser Studie ist zu untersuchen, in welchem Ausmaß Real World Evidence Studien in deutschen AMNOG Dossiers für die Abschätzung der Inzidenz und Prävalenz der Grunderkrankung in Deutschland in den vergangenen Jahren integriert wurden. Des Weiteren soll die Relevanz im zeitlichen Verlauf dargestellt werden.

Methode: Alle AMNOG Verfahren mit publizierten Dossiers bis einschließlich Juni 2018 sollen in die Auswertung aufgenommen werden. Die Dossiers werden hinsichtlich der Verwendung von RWE Studien im Sinne von Abrechnungsdaten der Gesetzlichen Krankenversicherung, Registerdaten und weiteren Datenquellen (z.B. Befragungen) zur Abschätzung der Inzidenz und Prävalenz gescreent. Dafür werden alle veröffentlichten Daten der einzelnen Wirkstoffe von der Internetseite des Gemeinsamen Bundesausschusses heruntergeladen und geprüft. Zur Darstellung der Relevanz im Zeitverlauf der letzten Jahre werden die gewonnenen Daten für die Jahre von 2011 bis Mitte 2018 ausgewertet.

Ergebnisse: Derzeit liegen 667 bewertete Subgruppen zu Wirkstoffen in insgesamt 267 Dossiers mit begonnenem Bewertungsverfahren (Stand Februar 2018) vor. Die häufigsten Indikationsgebiete sind onkologische Erkrankungen (31,3 %), gefolgt von Stoffwechsel- (22,0 %) und Infektionserkrankungen (18,3 %). Nach derzeitigem Stand der Literatur kommen RWE Studien im Rahmen von deutschen AMNOG Dossiers ein hohes Maß an Bedeutung zu. Bis zum August 2015 wurden in insgesamt 81 von 167 (49%) bewerteten Subgruppen RWE Studien zur Abschätzung der Inzidenz und Prävalenz herangezogen.

Diskussion: Die Verwendung von RWE Studien in deutschen AMNOG Dossiers hat in den ersten Jahren der Nutzenbewertung eine starke Relevanz gezeigt. Diese Studie wird zeigen, ob sich dieser erste Eindruck über die Jahre weiter verstärkt und sich die Verwendung von RWE Studien zu einem festen Bestandteil von deutschen AMNOG Dossiers entwickelt hat.

Praktische Implikationen: Abrechnungsdaten der Gesetzlichen Krankenversicherung stellen neben Krebsregistern eine wertvolle und valide Datenquelle zur Bestimmung der epidemiologischen Evidenz in deutschen AMNOG Dossiers dar, welche innerhalb des Verfahrens einen sinnvollen und meist aktuelleren Beitrag ergänzend zur vorhandenen Literatur geben können.