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Hintergrund: Für die Bewertung des therapeutischen Nutzens medizinischer Behandlungen sind heute - insbesondere im Zuge der frühen Nutzenbewertung nach AMNOG - patientenrelevante Endpunkte maßgeblich. Diese können am zuverlässigsten vom Patienten selbst beurteilt werden. Als patientenberichteter Endpunkt werden insbesondere Lebensqualitäts-Fragebögen zur Messung der krankheitsbedingten Beeinträchtigung vor und nach der Behandlung eingesetzt. Bei der Methodik des 'Patient Benefit Index' (PBI) hingegen wird der patientenrelevante Nutzen bestimmt, indem die Patienten vorgegebene Therapieziele vor der Behandlung hinsichtlich der Wichtigkeit und nach der Behandlung retrospektiv hinsichtlich der Zielerreichung bewerten, was eine Verzerrung durch einen so genannten Response Shift ausschließt. Ziel dieser Studie war die Entwicklung eines kurzen, innerhalb der Dermatologie diagnoseübergreifend anwendbaren Patientennutzen-Fragebogens ('PBI 2.0').

Methodik: Anhand von 9 bereits vorliegenden diagnosespezifischen Versionen des PBI, die jeweils qualitativ entwickelt und quantitativ validiert worden waren, wurden diagnoseübergreifende Therapieziel-Items entwickelt. Diese wurden in qualitativen Einzelinterviews mit n=16 Patienten mit chronischen Hauterkrankungen (atopische Dermatitis, Ulcus cruris, Psoriasis, Vitiligo) auf ihren Bedeutungsinhalt aus Patientensicht sowie auf Vollständigkeit und Verständlichkeit geprüft; die Items wurden entsprechend den Ergebnissen überarbeitet. In einer querschnittlichen Fragebogenerhebung mit n=379 Patienten aus den vorgenannten Diagnosegruppen wurde der PBI 2.0 auf konvergente Validität, Vollständigkeit der Therapieziele und Übereinstimmung mit den diagnosespezifischen PBI-Versionen untersucht.

Ergebnisse: Die Inhalte der 74 diagosespezifischen Items der ursprünglichen PBI-Versionen wurden zu 15 Pilotitems zusammengefasst. Anhand der Ergebnisse der qualitativen Interviews wurden einzelne Items umformuliert und eine Kürzung auf 12 Items wurde vorgenommen. In der Validierungsstudie gab die Mehrzahl der Patienten gab an, dass der PBI 2.0 verständlich sei (93-98% Zustimmung, je nach Diagnosegruppe), lesbar (94-100%), durchweg einfach zu beantworten (78-90%) und hinsichtlich der Therapieziele vollständig (65-88%). Therapieziele, die von Patienten als fehlend benannt wurden, betrafen bis auf Einzelfälle nur solche Inhalte, die sich nicht auf mögliche Nutzen medizinischer Behandlungen bezogen. Je nach Item betrug der Anteil fehlender Angaben zwischen 0,0% und 2,9%. Die Gesamtwerte des PBI 2.0 korrelierten signifikant mit den Lebensqualitäts-Instrumenten DLQI (Dermatologischer Lebensqualitäts-Index) und EQ-5D (r=0,19 bis 0,58). In allen Diagnosegruppen bis auf Vitiligo zeigte der PBI 2.0 ebenso hohe konvergente Validität wie die jeweilige etwa doppelt so lange diagnosespezifische PBI-Version.

Diskussion/Schlussfolgerung: Mit dem PBI 2.0 steht ein qualitativ und quantitativ validierter Kurzfragebogen zur Erhebung des patientenrelevanten Therapienutzens in der Dermatologie zur Verfügung.