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Number Needed to Treat (NNT)-Maße für Überlebenszeiten sind in der medizinischen Forschung bislang hauptsächlich zur Ergebnisdarstellung randomisierter kontrollierter Studien entwickelt worden [Ref. 1]. Um jedoch im Rahmen von epidemiologischen (Beobachtungs-) Studien die Schätzung von NNT-Maßen für Überlebenszeiten zur Ergebnisdarstellung von Expositionseffekten zu ermöglichen, ist es in der Regel notwendig, für Confounder zu adjustieren. Daher werden in diesem Beitrag NNT-Maße für Überlebenszeiten sowie Methoden für deren Schätzung entwickelt, die eine angemessene Berücksichtigung von Confoundern erlauben.

Die Definition adjustierter NNT-Maße für Überlebenszeiten erfolgt über die kumulative Überlebensfunktion in Abhängigkeit der Zeit. Aufgrund des dichotomen Expositionsstatus und der jeweils dazugehörigen Confounderverteilung ergeben sich zwei NNT-Maße: „Number Needed to be Exposed“ (NNE) für nicht-exponierte Personen und „Exposure Impact Number“ (EIN) für exponierte Personen. Mit Hilfe des Ansatzes gemittelter Risikodifferenzen der logistischen Regression [Ref. 2] werden Schätzer für die adjustierten NNT-Maße im Rahmen des Cox-Regressionsmodells entwickelt. Konfidenzintervalle für die adjustierten NNT-Maße werden auf zweierlei Art bestimmt: Zum einen nach der multivariaten Delta-Methode und zum anderen mit Hilfe von Bootstrap-Techniken. Die Eigenschaften der Punkt- und Intervallschätzungen der adjustierten NNT-Maße werden im Rahmen einer Monte-Carlo-Simulation untersucht. Zur Illustration werden die Methoden auf Daten der Düsseldorf Obesity Mortality Study (DOMS) angewendet und der Zusammenhang zwischen Rauchen und Mortalität bei Übergewichtigen in Form von NNT-Maßen dargestellt.

Es wird gezeigt, dass die NNT-Schätzer konsistent sind und asymptotisch einem Gauß-Prozess mit finiter Varianz folgen, wobei eine konsistente Schätzung dieser Varianz analytisch schwer zu bestimmen ist. Zudem zeigt sich im Rahmen der Monte-Carlo-Simulation, dass die nach der multivariaten Delta-Methode bestimmten Konfidenzintervalle zu Overcoverage neigen, wohingegen bei Bootstrap-Konfidenzintervallen, die nach der Normalapproximationsmethode bestimmt werden, das nominale Konfidenzniveau erreicht wird [Ref. 3]. Die Ergebnisse der Düsseldorf Obesity Mortality Study (DOMS) unterstreichen den Vorteil der Bootstrap-Methode bei der Intervallschätzung adjustierter NNT-Maße.

Adjustierte NNT-Maße für Überlebenszeiten sind ein Mittel zur Darstellung von Ergebnissen epidemiologischer Studien mit Berücksichtigung von Confoundern. Im Rahmen des Cox-Regressionsmodells können adjustierte NNT-Maße mit Hilfe des Ansatzes der gemittelten Risikodifferenzen geschätzt werden. Bootstrap-Techniken stellen eine adäquate Möglichkeit zur Bestimmung von Konfidenzintervallen für adjustierte NNT-Maße bei Überlebenszeiten dar. Wie bei binären Daten sollten NNT-Maße nicht als primäres Effektmaß für die Datenanalyse verwendet werden. Die Bedeutung der NNT-Maße liegt in der Möglichkeit einer alternativen Ergebnisdarstellung im Rahmen einer Risikokommunikation.