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Longitudinale Beobachtungsstudie zur Integrität von inneren Netzhautschichten in Retinitis-pigmentosa-Patienten zur Optimierung einer Ganglienzell-basierten optogenetischen Therapie zur Visuswiederherstellung
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Published: | June 10, 2025 |
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Das Else Kröner Fresenius Zentrum für Optogenetische Therapien (EKFZ) wurde im April 2024 in interdisziplinärer Zusammenarbeit mit verschiedenen Abteilungen der Universitätsmedizin Göttingen gegründet. Die Mission des Zentrums ist es, optogenetische Verfahren zu erforschen und für die klinische Anwendung weiterzuentwickeln. Optogenetik basiert auf der gezielten Steuerung von zellulärer Aktivität durch Licht mittels lichtempfindlicher Proteine (Opsine). Eines der Ziele des EKFZ ist die Entwicklung einer optogenetischen Therapie für Erblindung; der Forschungsschwerpunkt wurde auf die hereditäre Netzhauterkrankung Retinitis pigmentosa (RP) gelegt. Zielzellen bei fortgeschrittener RP sind die Ganglienzellen der Netzhaut, welche durch optogenetische Stimulation die Funktion von Photorezeptoren übernehmen können. Bisher ist jedoch wenig über den longitudinalen Verlauf der Ganglienzell-Degeneration bei RP-Patienten bekannt. Eine EKFZ-Studie mit dem Titel „Longitudinale Beobachtungsstudie zur Integrität von inneren Netzhautschichten in Retinitis pigmentosa-Patienten zur Optimierung einer Ganglienzell-basierten optogenetischen Therapie zur Visuswiederherstellung“ soll hierzu Aufschluss geben. Der Startpunkt der prospektiven Beobachtungsstudie war im März 2025, die Studie ist auf 5 Jahre ausgelegt. Weitere Studienteilnehmer können noch eingeschlossen werden. Hintergrund der Studie sowie erste Ergebnisse werden im Rahmen des Vortrags vorgestellt.