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Annual Meeting of the Society of the Ophthalmologists of Saxony 2017

Sächsische Augenärztliche Gesellschaft

24.11. - 25.11.2017, Glauchau

Regenerative Therapieansätze bei Makulaerkrankungen – Wo stehen wir?

Meeting Abstract

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  • Dirk Sandner - Dresden

Sächsische Augenärztliche Gesellschaft. Jahrestagung 2017 der Sächsischen Augenärztlichen Gesellschaft. Glauchau, 24.-25.11.2017. Düsseldorf: German Medical Science GMS Publishing House; 2017. Doc17sag41

doi: 10.3205/17sag41, urn:nbn:de:0183-17sag418

Published: November 23, 2017

© 2017 Sandner.
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Der Anteil an Neuerblindungen in den entwickelten Industriestaaten konnte mit Einführung der intravitrealen Anti-VEGF Therapie um nahezu 50% gesenkt werden. Ungeachtet dieses Erfolges stehen für hereditäre Makulaerkrankungen, eine fortgeschrittene geographische Atrophie wie einer sekundären Atrophie des retinalen Pigmentepithels (RPE) im Langzeitverlauf einer behandelten neovaskulären AMD gegenwärtig noch keine effektiven, klinisch etablierten Therapieoptionen zur Verfügung.

Regenerative Therapieansätze sind Gegenstand intensiver Forschung und stellen für Patienten mit diesen Erkrankungen perspektivisch eine Hoffnung dar. Die meisten wissenschaftlichen Daten(im Tiermodell wie auch erste Anwendungen am Menschen) existieren zu einem möglichen Ersatz von zugrunde gegangenem RPE. Das hierbei transplantierte hochdifferenzierte RPE kann aus embyonalen oder aus induzierten pluripotenten Stammzellen hergestellt werden, mit für jeden Zelltyp eigenständigen Vor- und Nachteilen. Die Transplantation erfolgt subretinalals Zellsuspension oder als Monolayer auf einer ultradünnen Polyestermembran. Prinzipiell konnte ein Überleben der transplantierten RPE-Zellen auch über einen längeren Zeitraum mit einem Erhalt der Photorezeptoren nachgewiesen werden. Mögliche Nebenwirkungen wie Hyperpigmentation, Tumorentartung oder eine Abstoßungsreaktion wurden nicht beobachtet. Über eine funktionelle Stabilisierung wird berichtet.

Im Gegensatz zur Zellersatz versucht ein zellerhaltender Ansatz den Photorezeptorverlust zu verlangsamen oder aufzuhalten. Mesenchymale Stammzellen (MCS) (aus Knochenmark oder Nabelschnurblut) sezernieren neurotrophe Faktoren und könnten hierdurch zum Überleben der Photorezeptoren beitragen. Ergebnisse nach subretinaler MCS-Transplantation existieren im Tiermodell, als Hauptlimitation zeigt sich eine nur kurze Überlebenszeit der MCS-Zellen. Retinale oder neuronale Stammzellen wie RPE-Zellen mit neuroprotektiver Sekretion sind weitere Wege einer zellerhaltenden Therapiestrategie, welche derzeit untersucht werden.

Für retinale Erkrankungen mit einer definierten monogenetischen Mutation kann ein „Einschleusen“ der intakten Genversion (subretinale Injektion eines viralen Vektors), eine weitere Krankheitsprogression verzögern, vielleicht verhindern. Vielversprechende klinische Ergebnisse liegen für Erkrankungen mit einer Mutation im RPE65-Gen (RP, Leberschecongenitale Amaurose) wie für Chorioideremie und Achromatopsie vor. Ein erster Antrag auf Zulassung einer Gentherapie am Auge wurde in den USA bereits gestellt.