Article
Therapiekonzepte bei Netzhautdystrophien
Search Medline for
Authors
Published: | October 30, 2013 |
---|
Outline
Text
Mutationen in über 200 verschiedenen Genen sind bisher als Ursache für neurodegenerative Erkrankungen der Netzhaut identifiziert worden. Aufgrund dieser genotypischen Vielfalt und der speziellen Funktionen der kodierten Genprodukte können die Phänotypen der Erkrankungen sehr vielgestaltig sein.Die Vielfalt der Erkrankungsformen ist jedoch ein Problem für die Entwicklung von Behandlungsansätzen, da diese sich nach dem Stadium der Erkrankung, dem initial funktionslosen Zelltyp und nach der Krankheitsursache richten. Verschiedene experimentelle Behandlungsformen wurden in den letzten Jahren entwickelt:
1) die Gentherapie, die sich in spezifische und nicht-spezifische Gentherapie unterscheiden lässt, abhängig davon, ob die krankheitsauslösende Mutation für die Behandlungsart eine Rolle spielt oder nicht. Die spezifische Gentherapie ist von allen experimentellen Ansätzen klinisch am weitesten fortgeschritten.
2) die pharmakologische Therapie, bei der entweder neuroprotektive Substanzen verabreicht werden oder Moleküle, welche die durch die Erkrankung unterbrochenen Mechanismen in den Photorezeptoren umgehen und somit eine Funktionswiederherstellung ermöglichen.
3) die Zelltherapie, bei der Vorläuferzellen, induzierte pluripotente Stammzellen oder embryonale Stammzellen in der Netzhaut wieder funktionsfähige Photorezeptoren bilden sollen.
4) die transkorneale Elektrostimulation, bei der durch elektrische Reizung neurotrophe Faktoren im Auge gebildet werden.
5) die Optogenetik, die zum Ziel hat, noch vorhandene Zellen in der Netzhaut durch Einlagerung von Kanalopsinen aus Bakterien oder Einzellern lichtempfindlich zu machen, sodass sie die Funktion der Photorezeptoren übernehmen können.
6) sub- oder epiretinale Chipimplantate, bei der Neuroprothesen optische Signale, die mit einem Chip registriert werden, an Ganglienzellen für eine Weiterleitung an den visuellen Kortex übermitteln.
Dieses Referat soll einen Überblick über die aktuellen Therapiekonzepte geben und zukünftige Möglichkeiten und Hürden aufzeigen.