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Einleitung: Das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) schreibt für neu zugelassene Arzneimittel nach Markteinführung eine frühe Nutzenbewertung (§ 35a SGB V) durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) vor. Die pharmazeutischen Unternehmer reichen hierzu ein Dossier ein, mit dessen Bewertung das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) beauftragt wird. Der Bereich Gesundheitsökonomie des IQWiG prüft hierbei u. a. die epidemiologischen Angaben zu der Anzahl von Patientinnen und Patienten, die gemäß Zulassung aufgrund ihrer spezifischen Merkmale für eine Behandlung mit dem zu bewertenden Arzneimittel infrage kommen (Zielpopulation). In diesem Zusammenhang ist die Aufgabe des IQWiG insbesondere auch die wissenschaftliche Identifikation von Unsicherheitsfaktoren sowie unter- und überschätzenden Aspekten bei der Herleitung der Patientenzahlen, um dem G-BA eine fundierte Entscheidungsgrundlage für den Beschluss im zugehörigen Nutzenbewertungsverfahren zu bieten.

Methoden: Anhand von ausgewählten Beispielen aus abgeschlossenen Verfahren werden kritische Aspekte zur Bestimmung der Zielpopulation exemplarisch dargestellt. Besonderer Fokus gilt dabei den auftretenden methodischen Herausforderungen sowie deren Implikationen für die Bewertung.

Ergebnisse: Die Mehrstufigkeit und Komplexität des Herleitungsprozesses und die damit häufig einhergehende Vielzahl der verwendeten Quellen bedingen besondere methodische Herausforderungen bei der Schätzung der Patientenzahlen. Die Eignung der referenzierten Quellen — aufgrund abweichender Evidenzgrade oder variierender methodischer Qualität — unterscheidet sich teils stark. Zudem ist die Übertragbarkeit beschriebener Merkmale (z. B. Stadium der Erkrankung, spezifische Vorbehandlungen und / oder Mutationen) oftmals aufgrund einer abweichenden Operationalisierung oder nicht kongruenter Patientenpopulationen nicht oder nur eingeschränkt gegeben. Die zu bewertenden Herleitungen und deren zugrunde gelegtes methodisches Vorgehen variieren dabei teilweise erheblich. Bereits unterschiedliche Datenquellen der Ausgangsbasis (z. B. GKV-Routinedaten versus Registerdaten) können zu bedeutenden Abweichungen hinsichtlich der Schätzung der Patientenzahlen beitragen. Dies ist insbesondere auch bei der verfahrensübergreifenden Einordnung zu Angaben zu Patientenzahlen zu beachten.

Schlussfolgerung: Der Bereich Gesundheitsökonomie hat die Vorgabe einer abschließenden Bewertung der im Dossier vorgelegten Herleitung der Patientenzahlen. Hierbei spielt das Vorliegen geeigneter Datenquellen, deren Qualität und das methodische Vorgehen bei der Auswahl und Kombination von verschiedenen Datenquellen eine entscheidende Rolle. Für eine präzisere Empfehlung sind die vorliegenden Daten häufig nicht ausreichend. Vor diesem Hintergrund ist eine verbesserte Datenlage wünschenswert.

Die Autoren geben an, dass kein Interessenkonflikt besteht.

Die Autoren geben an, dass kein Ethikvotum erforderlich ist.