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Umgang mit einarmigen Studien für die Zulassung und Nutzenbewertung von Arzneimitteln
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Authors
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Anika Großhennig
- Medizinische Hochschule Hannover, Hannover, Germany
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Ralf Bender
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, Köln, Germany
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Friedhelm Leverkus
| Published: | September 6, 2024 |
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Text
Die Randomisierung ist eines der wichtigsten Prinzipien für klinische Studien zur Vermeidung von Bias. Daher sind randomisierte, kontrollierte Studien (RCTs) der Goldstandard für die Zulassung und Nutzenbewertung von Arzneimitteln. Dennoch wird bei Zulassungsstudien teilweise auf die Randomisierung verzichtet. Stattdessen werden einarmige Studien (Single-Arm Trials, SATs) durchgeführt und zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Arzneimitteln für die Zulassung eingereicht. Dieses Vorgehen hat Auswirkungen auf die anschließende Nutzenbewertung, denn auch hier sollten die Entscheidungen auf der Basis adäquater Vergleiche mit der Standardtherapie getroffen werden, was durch einarmige in der Regel nicht ermöglicht wird.
Im Workshop soll diskutiert werden, unter welchen Bedingungen Zulassung und Nutzenbewertung unter Verwendung eines SAT möglich sind und worauf dabei methodisch geachtet werden muss. Hierzu stellen Vertreter:innen aus der Zulassung, der Nutzenbewertung, der pharmazeutischen Industrie und aus dem universitären Umfeld die regulatorischen Vorgaben und relevante Beispiele vor. Insbesondere werden im Workshop konkrete Beispielstudien vorgestellt, in denen SATs möglicherweise gerechtfertigt sind. Außerdem soll die Nutzung von externen Kontrollen und indirekten Vergleichen aus Sicht der Industrie und der Nutzenbewertung diskutiert werden. Im Anschluss an die Vorträge wird in einer Podiumsdiskussion die Verwendung von SATs für Zulassung und Nutzenbewertung diskutiert.
Vorträge
- Lars Bullinger (Charité, Universitätsmedizin Berlin): „Wann sind Single-Arm Trials aus klinischer Perspektive angezeigt?“
- Anika Großhennig (Medizinische Hochschule Hannover, Hannover): „Über die Notwendigkeit der Randomisierung bei Studien mit kleinen Fallzahlen“
- Christian Gartner (Österreichische Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit GmbH, Wien): „Das EMA Reflection Paper zu Single-Arm Trials - Einarmige Studien in der Arzneimittelzulassung“
- Jörg Tomeczkowski: „Optimierung der Nutzenbewertung einarmiger Studien mit externen Kontrollarmen aus Sicht der Industrie“
- Lisa Junge (IQWiG, Köln): „Umgang mit Single-Arm Trials und indirekten Vergleichen mit externer Kontrolle in der Nutzenbewertung“
Die Autoren geben an, dass kein Interessenkonflikt besteht.
Die Autoren geben an, dass kein Ethikvotum erforderlich ist.
