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Cluster-randomisierte kontrollierte Studien kommen zum Einsatz, wenn Interventionen auf der Ebene ganzer Gruppen (Cluster) statt einzelner Individuen durchgeführt werden sollen. Dadurch soll eine Kontamination der Kontrollgruppen durch die Intervention verhindert werden. Solche Studien untersuchen häufig komplexe Interventionen (z.B. edukative Interventionen) und finden insbesondere in der Versorgungsforschung zunehmend Anwendung.

Cluster-randomisierte Stepped-Wedge Studien (SW-cRCT) haben gegenüber den Cluster-randomisierten Studien im Parallelgruppendesign (cRCT) den Vorteil, dass aufgrund der schrittweisen Ausweitung der Intervention der Ressourcenverbrauch, z.B. für Schulungsmaßnahmen etc., gleichmäßig verteilt ist.

Grundsätzlich können je nach Art der Intervention zwei Vorgehensweisen unterschieden werden. Beard et al. [1] stellten fest, dass bislang vorwiegend sogenannte Querschnittsdaten zum Einsatz kommen, d.h. in jeder Stufe werden andere Patienten beobachtet. Neuere Ansätze nutzen Kohortendaten, sodass dieselbe Patientenkohorte zu unterschiedlichen Untersuchungszeitpunkten (Stufen) sowohl unter Kontroll- als auch unter Interventionsbedingungen beobachtet werden kann. Dadurch kann ein zufälliger Patienteneffekt als auch die Interaktion zwischen der Intervention und dem Patienten modelliert werden.

Durch die verschiedenen Studiendesigns ergeben sich Datenstrukturen mit unterschiedlichen Korrelationsstrukturen, die bei der Studienplanung und -auswertung berücksichtigt werden müssen. Der Aufwand für die Planung und Auswertung von SW-cRCTs ist im Allgemeinen höher als von cRCTs im Parallelgruppendesign. Bereits im Falle etwas komplexerer Voraussetzungen, z.B. ungleiche Clustergrößen, Zeiteffekte, etc., sind Poweranalysen und Fallzahlplanungen meist nur simulationsbasiert möglich.

Eine Simulationsstudie unserer Arbeitsgruppe für Kohortendaten zeigt, dass bei gleicher Anzahl an Beobachtungen im SW-cRCT im Vergleich zum cRCT im Paralleldesign eine höhere Power erreicht wird. Im Gegensatz zum Paralleldesign lässt sich in Stepped-Wedge Studien ein individueller Patienteneffekt berechnen, sodass die Varianz zwischen den Patienten aus dem zufälligen Fehler eliminiert werden kann. Dies trägt zur Steigerung der Power bei. Die Power im SW-cRCT ist nahezu unabhängig von der Varianz (Patienten und Cluster). Ein negativer Einfluss steigender Varianzen ergibt sich somit nur bei cRCT im Paralleldesign.

Bei einer Kombination aus Querschnitt- und Kohortendaten spricht man von einem offenen Kohortendesign. Dabei wird keine feste Kohorte über den Studienzeitraum betrachtet, sondern eine dynamische Population. Betrachtet man als Kohorte beispielsweise Patienten einer Praxis, ist diese durch den Zu- und Abfluss von Patienten im Laufe der Zeit gekennzeichnet. Unter Realbedingungen wird z.B. ein Teil der Patienten aufgrund von Tod oder Praxiswechsel die Kohorte verlassen, auch saisonale Effekte, wie z.B. eine Grippewelle, können die Kohorte verändern. Zur selben Zeit können andere Patienten der Kohorte beitreten. Diese zeitabhängige Zusammensetzung der Studienkohorte und die Anfälligkeit von Störfaktoren über die Zeit müssen bei der Entwicklung von gemischten linearen Modellen berücksichtigt werden.

Das Ziel dieser Untersuchung ist die Durchführung einer Simulationsstudie, um den Einfluss verschiedener Effekte auf den Fehler 1. Art, die Power und mögliche Verzerrungen des Schätzers für den Interventionseffekt in einem Stepped-Wedge-Design mit dynamischer Population zu analysieren.

Die Autoren geben an, dass kein Interessenkonflikt besteht.

Die Autoren geben an, dass kein Ethikvotum erforderlich ist.