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Einleitung: Im Workshop „Aktuelle Themen der Nutzenbewertung“ der AG Therapeutische Forschung werden die drei folgenden Themen behandelt. Zum einen werden Vorschläge zur Wahl geeigneter A-priori-Verteilungen für die unbekannten Parameter in Bayes‘schen Metaanalysen mit sehr wenigen Studien vorgestellt und diskutiert. Dies ist ein relevantes Thema, da der Heterogenitätsparameter für das Modell mit zufälligen Behandlungseffekten im Fall sehr weniger Studien nicht verlässlich geschätzt werden kann und möglicherweise Bayes‘sche Verfahren mit leicht informativen A-priori-Verteilungen hier einen praktikablen Kompromiss zwischen metaanalytischen Methoden unter der restriktiven Annahme eines festen Behandlungseffekts sowie solchen mit zufälligen Behandlungseffekten darstellen. Der zweite Themenschwerpunkt befasst sich mit der Analyse und Interpretation von Subgruppen, die Bestandteil der Nutzenbewertung nach AMNOG sind. Im Rahmen des Workshops sollen alternative Verfahren vorgestellt und ihre Eignung für die Nutzbewertung diskutiert werden. Das dritte Themenfeld widmet sich dem Umgang mit nicht-proportionalen Hazards in der Nutzenbewertung. Der bei Überlebenszeitanalysen üblicherweise verwendete Log-Rank-Test hat bei nicht-proportionalen Hazards und den üblicherweise verwendeten Fallzahlen oftmals zu wenig Power, um Behandlungsunterschiede aufzudecken. Insbesondere bei der üblichen späten Trennung der Kaplan-Meier-Kurven in Studien zu Immuntherapien ist die Anwendung des Log-Rank-Tests deshalb unter Umständen nicht die Methode der Wahl. Es gibt eine Reihe von Ansätzen, wie z.B. die Fleming-Harrington-Familie von gewichteten Log-Rank-Tests, um Behandlungsunterschiede im Falle von nicht-proportionalen Hazards mit einer größeren Power zu detektieren. Die Anwendbarkeit dieser Methoden für die frühe Nutzenbewertung soll in diesem Workshop diskutiert werden.

Referate und Ablauf:

Teil 1: Wahl geeigneter A-priori-Verteilungen für den Homogenitätsparameter in Bayes‘schen Metaanalysen mit sehr wenigen Studien im Rahmen der Nutzenbewertung

• Ralf Bender: Einführung in die Thematik
• Sebastian Weber: Konstruktion schwach informativer A-priori-Verteilungen - Teil 1
• Christian Röver: Konstruktion schwach informativer A-priori-Verteilungen - Teil 2
• Sibylle Sturtz: Bayes‘sche Metaanalysen mit zufälligen Effekten: Wahl der A-priori-Verteilung für tau aus HTA-Sicht
• Panel Diskussion

Teil 2: Analyse und Interpretation von Subgruppen in der Nutzenbewertung

• Friedhelm Leverkus: Einführung in die Thematik
• Susanne Lippert, Bodo Kirsch, Christoph Muysers: Subgroup Explorer zur systematischen Analyse von Subgruppen - einsetzbar bei der Nutzenbewertung?

Teil 3: Umgang mit nicht-proportionalen Hazards in der Nutzenbewertung

• Meinhard Kieser: Einführung in die Thematik
• Katrin Kupas: Tests bei Time-to-event Analysen und verzögertem Wirksamkeitseintritt
• Panel Diskussion

Die Autoren geben an, dass kein Interessenkonflikt besteht.

Die Autoren geben an, dass kein Ethikvotum erforderlich ist.