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Einleitung und Fragestellung: Mit der Einführung des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) im Jahr 2011 sind pharmazeutische Unternehmen (pU) aufgefordert, den Zusatznutzen eines neuen Arzneimittels (AM) gegenüber einer vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) in einem Dossier zur Nutzenbewertung darzustellen.

Der G-BA hat am 16.03.2018 über neue Modul- und Beratungsvorlagen beschlossen und den dazugehörigen Beschlusstext sowie die tragenden Gründe auf seiner Homepage veröffentlicht [1], [2]. Der Beschluss tritt nach Prüfung und Genehmigung durch das Bundesministerium für Gesundheit in Kraft.

Die Änderungen in den Modulvorlagen für die Herstellerdossiers umfassen u.a. auch die Auswertung der unerwünschten Ereignisse (UE). Der G-BA konkretisiert darin erstmals die Anforderungen an die darzustellenden Endpunkte sowie die zu verwendende Analysemethodik, nachdem es in jüngster Vergangenheit in Bewertungsverfahren häufig zu Kritik an der Darstellung insbesondere der sogenannten spezifischen UE gab.

Demnach sind Auswertungen der Gesamtraten der UE auf SOC (System Organ Class)- und PT (Preferred Terms)-Ebene nach MedDRA-System (und sofern in der Studie bereits vorgesehen, nach SMQs) durchzuführen.

Die Frage, wie die Auswahl der in Modul 4 des Dossiers darzustellenden unerwünschten Ereignisse auf PT und SOC-Ebene erfolgen soll, bleibt jedoch auch in der neuen Modulvorlage unklar.

Ziel dieser Untersuchung ist die Recherche und Ableitung geeigneter Auswahlkriterien für die im Dossier darzustellenden UE auf PT- und SOC-Ebene.

Methoden: Die Autoren haben auf Basis dieser Fragestellung eine orientierende Recherche in vergangenen Nutzenbewertungen des IQWiG sowie in Beschlüssen des G-BA durchgeführt. Anhand dieser sollen Kriterien identifiziert werden, mittels derer eine adäquate Auswahl der darzustellenden spezifischen UE auf SOC- und PT-Ebene zu erfolgen hat.

Ergebnisse und Diskussion: Es ließen sich keine einheitlichen Kriterien zur Auswahl der UE identifizieren. Auf Basis der Ergebnisse der Recherche leiten die Autoren dennoch Handlungsempfehlungen ab. Aus Sicht der pU sind eindeutige Kriterien zur Auswahl der UE auf SOC- und PT-Ebene wünschenswert, um eine adäquate Darstellung im Dossier für die Nutzenbewertung zu gewährleisten. Die Autoren diskutieren daher einen ersten Vorschlag für ein mögliches Auswahlkriterium.

Competing interests: S. Böhme and A. Genet are employees of Pfizer Deutschland GmbH. S. Siebert is a service provider for various pharmaceutical companies through her employment in a CRO.

Die Autoren geben an, dass kein Ethikvotum erforderlich ist.