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Einleitung: Seit Inkrafttreten des Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetzes (AMNOG) zum 01.01.2011 ist es nach § 35a SGB V gesetzlich vorgeschrieben, dass neue Wirkstoffe nach Markteintritt durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) einer frühen Nutzenbewertung unterzogen werden. Dabei wird ein möglicher Zusatznutzen des neuen Medikaments im Vergleich zu einer vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) ermittelt. Dies geschieht auf Basis eines vom pharmazeutischen Unternehmen eingereichten Dossiers.

Die Festlegung der zVT trifft der G-BA auf Basis von Kriterien, die im § 6 des 5. Kapitels seiner Verfahrensordnung festgelegt sind. Nach diesen muss die medikamentöse zVT grundsätzlich eine Zulassung für dasselbe Anwendungsgebiet besitzen und die nach dem allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse zweckmäßige Therapie in diesem Anwendungsgebiet sein. Bevorzugt werden dabei Therapien deren Nutzen schon vom G-BA bewertet wurde.

Bei der Festlegung der zVT wird nicht berücksichtigt, welches die Vergleichstherapien aus den Zulassungsstudien des pharmazeutischen Unternehmers sind oder ob es überhaupt direkt vergleichende Studien des neuen Wirkstoffes gegen die zVT gibt. Deshalb ist es möglich, dass keine direkt vergleichenden Studien vorliegen oder keine ausreichende direkte Evidenz vorhanden ist. In diesem Fall ist für den Nachweis eines Zusatznutzens nach § 4 Abs. 7 AM-NutzenV ein indirekter Vergleich von dem neuen Medikament (A) gegen die zweckmäßige Vergleichstherapie (B) über einen Brückenkomparator (C) (A gegen C und C gegen B) vorgesehen.

Wir gehen der Fragestellung nach, ob der indirekte Vergleich eine praktikable Methode ist einen Zusatznutzen gegen die zVT nachzuweisen.

Material und Methoden: Es werden alle bisher vom G-BA veröffentlichten Nutzenbewertungsverfahren (bis zum 31.07.2015) gesichtet. In die Auswertung werden Gründe für eine Durchführung eines indirekten Vergleichs, verwendete Methoden, sowie die Anerkennung, die Bewertung des Zusatznutzens und die Ablehnungsgründe durch den G-BA einbezogen.

Ergebnisse: Bis zum 28.02.2015 haben 110 Medikamente eine frühe Nutzenbewertung nach § 35a SGB V durchlaufen. Dabei wurden in 32 Fällen indirekte Vergleiche vorgelegt, von denen keiner zu einem Nachweis eines Zusatznutzens geführt hat. Die Gründe werden im Vortrag diskutiert.

Diskussion: Die Erfahrung aus den ersten gut drei Jahren der frühen Nutzenbewertung zeigt, dass zwar in der Theorie der Nachweis eines Zusatznutzens durch einen indirekten Vergleich möglich ist, dieser in der Praxis aber aufgrund der hohen Kriterien an die Validität des indirekten Vergleichs scheitert und daher nicht anerkannt wird. Dadurch kommt der Festlegung der zVT durch den G-BA eine entscheidende Bedeutung zu: Ist die zVT so gewählt, dass keine direkte Evidenz für den neuen Wirkstoff und der zVT existiert, ist die Möglichkeit, einen potenziellen Zusatznutzen nachzuweisen, deutlich eingeschränkt.