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Hintergrund: In einem Kooperationsprojekt erstellen ÄZQ und ACHSE e. V. Kurzinformationen für Patienten (KiP) zu seltenen Erkrankungen (SE). Grundlage der evidenzbasierten KiP sind systematische Literaturrecherchen. Da zu SE oft keine Studien von hoher methodischer Güte verfügbar sind, können laut NAMSE-Kriterien niedrigere Evidenzstufen herangezogen werden, sofern die Transparenz zur Evidenzbasis gewährleistet ist. Ziel dieser Untersuchung ist, die Evidenzbasis der KiP sowie deren Vermittlung darzustellen.

Methoden: Die Methodendokumente der KiP zu 8 SE wurden analysiert. Die relevanten Treffer der systematischen Literaturrecherche wurden quantitativ ausgewertet. Ebenso wurden die verwendeten Quellen analysiert und in Kategorien eingeteilt: Leitlinie, SR, RCT, prospektive Kohorte, retrospektive Fallserie, Einzelfallbericht, narrativer Review, Patienteninformation. Abschließend wurden die Textinhalte mit Bezug zur Evidenzbasis tabellarisch erfasst.

Ergebnisse: Die systematischen Recherchen ergaben zwischen 19 und 1303 relevante Treffer. Bei 5 KiP bilden Leitlinien (n=11) die wissenschaftliche Basis. Darunter waren 7 internationale und 4 nationale Leitlinien, wovon 4 ein S3-Niveau und 3 ein S2k-Niveau erreichen und 4 auf einem informellen Konsens beruhen. Insgesamt wurden 5 SR zu 4 Themen identifiziert. RCT wurden in den Literaturnachweisen nicht gefunden. 11 prospektive Studien mit nicht vergleichendem Design dienten für 5 SE als Quellen. In 6 KiP gehörten unter anderem auch retrospektive Fallserien (n=20) zur Evidenzbasis. Einzelfallberichte wurden in 3 KiP herangezogen. In allen analysierten KiP wurden narrative Reviews (n=49) unterstützend genutzt, ohne Grundlage für Wirksamkeitsaussagen zu sein. Zwischen 4 und 14 Patienteninformationen wurden ergänzend zu den Fachinformationen verwendet.

Im Text wird Unsicherheit durch schwache Evidenz u.a. durch folgende Aussagen dargestellt: Hinweise aus Fallserien oder Erfahrungsberichten, nicht in hochwertigen Studien untersucht oder in Einzelfällen. Konkrete Zahlen zum Nutzen können dann nicht kommuniziert werden.

Schlussfolgerung: Wie erwartet, musste für die meisten SE auf niedriges Evidenzniveau zurückgegriffen werden. Für 2 KiP stand weder eine Leitlinie noch ein SR zur Verfügung. Für häufiger vorkommende SE bildeten Informationen mit höherer methodischer Güte die Basis. Der Kommunikation von Unsicherheit kommt besondere Bedeutung zu, wenn die Evidenzbasis schlecht ist.