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Gemeinsam informiert entscheiden: 17. Jahrestagung des Deutschen Netzwerks Evidenzbasierte Medizin

Deutsches Netzwerk Evidenzbasierte Medizin e.V.

03.03. - 05.03.2016, Köln

Bestimmung der Größe der Patientenpopulation in der frühen Nutzenbewertung am Beispiel Diabetes mellitus Typ 2

Meeting Abstract

Gemeinsam informiert entscheiden. 17. Jahrestagung des Deutschen Netzwerks Evidenzbasierte Medizin. Köln, 03.-05.03.2016. Düsseldorf: German Medical Science GMS Publishing House; 2016. Doc16ebmE3a

doi: 10.3205/16ebm002, urn:nbn:de:0183-16ebm0022

Published: February 23, 2016

© 2016 Mostardt et al.
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Hintergrund: Seit 2011 durchlaufen in Deutschland alle neu zugelassenen Arzneimittel die frühe Nutzenbewertung. Pharmazeutische Unternehmen reichen ein Dossier beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G BA) ein. In dessen Auftrag bewertet das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) das Dossier, das Angaben zur Größe der Zielpopulation enthalten muss, für die das zu bewertende Arzneimittel infrage kommt. Dies spielt eine Rolle in den nachfolgenden Preisverhandlungen.

Ziel der Untersuchung: Bei den neu zugelassenen Arzneimitteln in der Indikation Diabetes mellitus Typ 2 variiert die Größe der Zielpopulation beträchtlich zwischen den Dossiers. Die Gründe dafür wurden untersucht.

Methoden: 20 Dossiers mit Antidiabetika für die Behandlung von Diabetes mellitus Typ 2 wurden analysiert, die zwischen Januar 2012 und Mai 2015 publiziert worden sind. Informationen, die sich auf die Größe der Zielpopulation beziehen, wurden extrahiert und verglichen. Basierend auf der Extraktionsliste wurde ein Kriterienkatalog entwickelt, um Gründe für unterschiedlich große Zielpopulationen zu kategorisieren.

Ergebnisse: Die Größe der Zielpopulation wurde zumeist auf Basis einer Sekundärdatenanalyse von Arzneimittelverordnungen ermittelt. Dabei wurden unterschiedliche Methoden eingesetzt und unterschiedliche Annahmen getroffen. Außerdem unterschieden sich die Analysen nach den zugrundeliegenden Datenbanken, dem betrachteten Zeitfenster, der Operationalisierung der Patienten mit Diabetes mellitus Typ 2, der genauen Charakterisierung der Zielpopulation, den Kontraindikationen laut Fachinformation, der Berücksichtigung von unentdeckten Patienten mit Diabetes mellitus Typ 2, der Hochrechnung der Stichprobe auf die Gesamtbevölkerung sowie dem Anteil der Patienten, die gesetzlich krankenversichert sind. Zudem scheinen diese verschiedenen Faktoren zu interagieren. Es zeigte sich, dass die Annahmen und Methoden der verwendeten Datenbanken, die den Berechnungen in den Dossier zugrunde liegen, dringend transparenter darzustellen sind. Ohne diese Informationen ist eine verlässliche Bewertung der Größe der Zielpopulation nicht möglich.

Schlussfolgerung: Abweichungen sind zum Teil begründet und nicht vollständig vermeidbar. Eine Harmonisierung der Methoden kann die Vergleichbarkeit der ermittelten Patientenzahlen jedoch erhöhen.