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Zielsetzung: Zeitschriften fordern für die Wiedergabe von Studienergebnissen grundsätzlich die Nutzung von Konfidenzintervallen, da diese (anders als p-Werte aus Signifikanztests) auch die klinische Relevanz der Ergebnisse plastisch darlegen. Während Konfidenzintervalle auch als Methode zur Auswertung und Berichterstellung von Klinischen Studien verfügbar sind, liegen derzeit aber noch kaum Methoden zur entsprechenden biometrischen Fallzahlplanung über Konfidenzintervalle vor. Im Ergebnis zeigen viele Artikel die Ambivalenz von Ergebnis-Darstellungen mittels Konfidenzintervallen und gleichzeitigen Fallzahlplanungen mittels Signifikanztests. Hierzu sollten die beiden Herangehensweisen zusammengeführt und in einer (Public Domain) Software zur Fallzahlplanung für Klinische Studien über Konfidenzintervalle und Signifikanztests umgesetzt werden.

Methode: Die Fallzahlplanung über ein Konfidenzintervall gibt für den in der Studie aufzudeckenden klinisch relevanten Unterschied eine maximale (halbe) Breite vor, die Fallzahlplanung über einen Signifikanztest dessen Mindest-Power. Die resultierenden Fallzahlformeln sind jedoch für praktisch relevante Fälle kompatibel, sodass zu einer vorgegeben Power im Signifikanztest die korrespondiere Konfidenzintervall-Breite bestimmt werden kann und umgekehrt. Da speziell klinischen Anwendern eher die Vorgabe einer Mindest-Power (üblicherweise 80% oder 90%) vertraut ist, kann so die für die Darstellung in einer Publikation korrespondierende (halbe) Intervallbreite bestimmt werden.

Ergebnis: Für den praktisch relevanten Fall eines binären primären klinischen Endpunktes [„Therapie-Erfolg ja / nein“ oder „Komplikation ja / nein“] kann folgende Anleitung abgeleitet werden: Sollen Unterschiede in den Auftrittshäufigkeiten des primären Endpunktes bis 25% aufgedeckt werden, so bedingt die Vorgabe einer halben Intervallbreite von 2/3 dieses aufzudeckenden Unterschiedes eine Mindest-Power von 80%, die Vorgabe von 1/2 dieses Unterschiedes eine Mindest-Power von 90%. Soll also z.B. eine zweiarmige RCT einen Unterschied von 10% versus 15% zum Niveau 5% als statistisch signifikant belegen, so korrespondiert die Vorgabe einer maximalen 95%-Konfidenzintervall-Breite von 2 x 2/3 x 5% = 6.6% zu einer Power > 80%; hieraus ergibt sich eine Mindest-Fallzahl von n=768 Patienten pro Studienarm.

Schlussfolgerung: Erstmalig ist eine wechselweise Fallzahlplanung über die Mindest-Power eines Signifikanztests und die Maximal-Breite eines Konfidenzintervalls verfügbar für praktisch relevante Fälle. Die Zugänge sind inzwischen in einer Public Domain Software für Anwender implementiert.