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Zielsetzung: In der Augenheilkunde können Therapien durch Randomisation auf die beiden Augen eines Patienten intraindividuell verglichen werden. Dies wird nachfolgend im Spiegel der dann der in die statistische Fallzahlplanung einzubringenden Information gegenüber gestellt.

Methode: Exemplarisch wird die Planung einer randomisierten Klinischen Studie zum Vergleich der Endophthalmitis (EO)-Prophylaxe mittels intracameraler Antibiose (Gentamicin versus Vancomycin) bei beidseitiger monofokaler Kateraktchirurgie betrachtet. Konkret können hierfür die Studiendesigns intraindividueller versus interindividueller Randomisierung verglichen: Bei interindividueller Randomisiation wird jeweils einem Patienten entweder Gentamicin oder Vancomycin verabreicht, bei intraindividueller Randomisation werden beide Augen eines Patienten in die Studie einbezogen und jeweils ein Auge entweder mit Gentamicin oder Vancomycin behandelt. Zur Planung des intraindividuell randomisierenden Designs müssen dann die zu erwartende jeweilige EO-Inzidenz pro Antibiose eingebracht werden, sowie die zu erwartende Inzidenz simultaner Endophthalmitiden bei beidseitger Antibiose mit Gentamicin in einem und Vancomycin im anderen Auge. Im Gegensatz dazu müssen bei der interindividuell randomisierten Studienplanung lediglich die beiden separaten EO-Inzidenzen angegeben werden.

Ergebnis: Angenommen werde eine Endophthalmitis-Inzidenz von 0.020% unter Gentamicin und von 0.035% unter Vancomycin. Bei einer Signifikanz-Forderung von α=5% und einer Power von 80% ergibt sich bei Planung einer interindividuell randomisierenden Studie eine Fallzahl von 204.924 Augen pro Therapie, folglich 409.848 zu operierenden Patienten/Augen. Bei einer erwarteten simultanen EO-Inzidenz von 0% ergibt sich für zugleich die intraindividuell randomisierende Studie eine Fallzahl von 187.273 Patienten entsprechend 374.546 zu operierenden Augen. Wird hingegen von einer simultanen EO-Inzidenz von 0.015% ausgegangen, sind 80.000 Patienten entsprechend 160.000 Augen zu randomisieren.

Schlussfolgerung: Ein enormer Vorteil klinischer Studien in der Augenheilkunde – die intraindividuelle Vergleichbarkeit von Therapien – muss schon im Rahmen der statistischen Fallzahlplanung optimal abgebildet werden. Insbesondere ist zu beachten, dass gegenüber der Planung Patienten-weise randomisierender Studien ein weiterer Parameter, die simultane Inzidenz des primären Endpunktes, in die Fallzahlplanung eingebracht werden muss.