gms | German Medical Science

Hintergrund und Stand der Forschung: Das Ziel der Personalisierten Medizin (PM) ist eine patienten-individuell bestmöglich zugeschnittene Diagnostik und Therapie, die derzeit vor allem in der Onkologie Anwendung findet. Bei der Umsetzung bestehen allerdings noch große regionale Unterschiede. Das vom Innovationsfonds (01NVF20006) geförderte Projekt DNPM (Deutsches Netzwerk Personalisierte Medizin) hat zum Ziel, die Implementierung von PM in Deutschland zu harmonisieren und zu vernetzen. Um die Implementierung der Intervention an 21 Universitätsklinikstandorten evaluieren zu können, bedarf es eines der Komplexität und Dynamik angemessenen Studiendesigns.

Fragestellung und Zielsetzung: Welches Evaluationsdesign ist der Komplexität einer sich ständig fortentwickelnden Intervention angemessen? Welche Barrieren und Förderfaktoren spielen dabei eine Rolle?

Methode: Die Evaluation des Projektes DNPM wird als Mixed-Methods Studie mit quantitativen und qualitativen Teilstudien auf Patienten (Mikro)-, Einrichtungs (Meso)- und Netzwerk (Makro)-ebene sowie einer gesundheitsökonomischen Analyse durchgeführt. Um der Forderung nach einem konfirmatorischen Design der Nutzenevaluation mit einem Zielparameter auf Patientenebene gerecht zu werden, wurde ein 3-Stufiger Endpunkt entwickelt, der auf Stufe 1 die Häufigkeit des Zugangs zur neuen Versorgungsform umfasst, sowie ebenfalls auf Stufe 2 und 3 die Entwicklung und Umsetzung von Therapievorschlägen abbildet. Ergänzt wird dies um eine Patientenbefragung der die krankheitsbezogene Lebensqualität (EORTC QLQ-C30), der generischen Lebensqualität (EQ 5D) sowie der Patientenzufriedenheit in Bezug auf PM (selbstentwickeltes Instrument). Gesundheitsökonomische Parameter werden über einen Patientenfragebogen zur Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen (FIMA), sowie Erhebungen an den beteiligten Standorten ermittelt. Das Studiendesign der Nutzenevaluation ist angelehnt an ein Stepped-Wedge-Design.

Ergebnisse: Auf dem Kongress werden das Evaluationsdesign und das Evaluationskonzept präsentiert, sowie der aktuelle Stand u.a. im Hinblick auf Rekrutierungszahlen. Herausforderungen für die Evaluation werden berichtet.

Diskussion: Die Ergebnisse sollen dazu beitragen, die Prozesse rund um die Implementierung von PM an den ZPMs zu verbessern und können gleichzeitig Hilfestellung für zukünftige Forschungsvorhaben sein. Besondere Herausforderungen für die Evaluation ergeben sich durch das Risiko der Vermischung von Intervention und Evaluation, durch die Veränderung der Intervention im Laufe der Studienphase sowie durch die Multizentralität mit der Folge sehr heterogener regulatorischer Bedingungen (Ethik, Datenschutz).

Implikation für die Forschung: Nach unseren Erfahrungen, auch mit anderen Versorgungsforschungsprojekten, ergibt sich zumeist ein Spannungsfeld zwischen der Strategie der Implementierung und der Wahl des Designs für die Evaluation. Implementierungsstrategie und Evaluationsdesign müssen daher projektspezifisch austariert und mögliche Bruchstellen antizipiert werden, um frühzeitig Gegenmaßnahmen ergreifen zu können.

Förderung: Innovationsfonds/Versorgungsforschung; 01NVF20006