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Hintergrund: Biomarker-Test spiele eine zentrale Rolle bei der genetischen Stratifizierung sogenannter personalisierter Therapien vor allen in der Onkologie. Das ausschlaggebende Kriterium für die Erstattungsempfehlung neuer Krebsmedikamente ist das Ausmaß des medizinischen Nutzens der Test-Arzneimittel-Kombination in der Zielpopulation. Da die Zielpopulation anhand des Biomarker-Tests definiert wird, fällt der Genauigkeit der Teststrategie, insbesondere der analytischen Validität ausgedrückt durch die Sensitivität und Spezifität des Tests, eine zentrale Rolle zu. Fragestellung: Hat die analytische Validität der Biomarker-Teststrategie einen relevanten Einfluss auf die medizinische Wirksamkeit von personalisierte Medizin Arzneimitteln in der Onkologie.

Methode: Auf der Basis von systematischen Literaturrecherchen und Modellkalkulationen wird der Einfluss der in der Literatur berichteten Variation der analytischen Validität ausgewählter Biomarker-Test (HER2, RAS, BRAF) auf die Wirksamkeit onkologischer Therapie abgeschätzt.

Ergebnisse: Die Wahl des Testverfahrens und der Rahmenbedingungen der Durchführung wie Laborgröße führt zu einer großen Variabilität der Testergebnisse. Diese Schwankungen der analytischen Validität der Biomarker-Teststrategie führt hat einen signifikanten Einfluss auf die Anzahl der korrekt stratifizierten Individuen. Darüber hinaus zeigen Untersuchungen der Routineversorgung, dass ökonomische Gründe zu einer Verwendung von Tests auf HER2, KRAS and BRAF Mutationen mit einer niedrigeren analytischen Validität führen.

Diskussion: Der aktuelle gesetzliche Rahmen für die Bewertung von Arzneimitteln in Deutschland durch das AMNOG führt zu einer Trennung der Bewertung von Arzneimitteln und Diagnostik. Der modellhaften Analyse sollten empirische Erhebungen folgen.

Praktische Implikationen: Die Wichtigkeit der analytischen Validität der Tests in Verfahren der personalisierten Medizin wird unterschätzt. Erstattungsentscheidungen sollten die Variation der Genauigkeit von Biomarker-Tests für die genetischen Stratifizierung onkologischer Therapien mit einbeziehen.