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Einleitung: TRAPS (Tumornekrosefaktor-Rezeptor-assoziiertes periodisches Syndrom) ist eine seltene hereditäre autoinflammatorische Erkrankung, die durch periodisches Fieber sowie schwere systemische und Organentzündungen gekennzeichnet ist. Eine erfolgreiche Behandlung wurde mit dem Interleukin-1β-Inhibitor Canakinumab (CAN) in einer zulassungsrelevanten Phase-3-Studie erzielt, in der 45% der Patienten nach 16 Wochen eine klinische Remission erreichten (primärer Endpunkt) [1]. CAN ist seit 2017 für die Behandlung von TRAPS-Patienten zugelassen (Ilaris, INN-canakinumab (europa.eu)).

Die vorliegende Studie untersucht die Langzeit-Wirksamkeit und -Sicherheit von CAN unter den Bedingungen der klinischen Praxisroutine bei pädiatrischen (Alter ≥2 Jahre) und erwachsenen TRAPS-Patienten.

Methoden: RELIANCE ist eine prospektive, nicht-interventionelle, multizentrische Beobachtungsstudie in Deutschland. Patienten mit klinisch bestätigter TRAPS-Diagnose, die routinemäßig CAN erhalten, werden in die Studie aufgenommen, um die Wirksamkeit und Sicherheit von CAN unter klinischen Standardbedingungen zur Baseline und in sechsmonatigen Intervallen zu untersuchen.

Ergebnisse: Die Interimsanalyse von TRAPS-Patienten, die bis Dezember 2021 eingeschlossen wurden, umfasst Daten zur Baseline (N=19, 1 Patient mit atypischem TRAPS) und vorläufige 24-Monats-Daten. Von diesen Patienten waren N=12 (63%) weiblich und das Durchschnittsalter bei Studienbeginn lag bei 16 Jahren (3–43 Jahre), und die mediane CAN Vorbehandlungszeit betrug 1 Jahr (0–4 Jahre).

Bei insgesamt N=13 Patienten wurden Angaben zur Mutation gemacht, die in allen Fällen pathogen bzw. wahrscheinlich pathogen war (Tabelle 1 [Tab. 1]).

N=4 Patienten erfuhren Dosisanpassungen (↑Dosiserhöhung, ↓Dosisreduktion): Patient 1: ↑, Patient 2: ↑↓, Patient 3: ↑↑, Patient 4: ↑↑↓↑.

Die vorläufigen Ergebnisse deuten auf eine stabile Remission nach Arzteinschätzung und Laborparametern hin. Die Krankheitskontrolle nach Einschätzung der Patienten zeigte im Laufe der Zeit keine wesentlichen Veränderungen (Tabelle 1 [Tab. 1]). Von N=9 SUE trat keines im Zusammenhang mit der Therapie auf. Insgesamt wurden N=7 unerwünschte Arzneimittelwirkungen beobachtet, die alle nicht als schwerwiegend eingestuft wurden.

Schlussfolgerung: Die Baseline- und Interimsdaten der RELIANCE-Studie für TRAPS-Patienten deuten auf eine anhaltend gute Wirksamkeit und Sicherheit von verschiedenen CAN-Dosierungen hin.

Offenlegungserklärung: BN: Zuschüsse/Forschungsunterstützung von: Novartis, Sobi; Berater von: Novartis, Sobi, Lilly, Pfizer, Abbvie, BMS, MSD, Actelion, UCB, Boehringer-Ingelheim, Roche; SC: None; HJ: Zuschüsse/Forschungsunterstützung von: Novartis, Roche; Berater von: Novartis, AbbVie, Sobi, Roche, Janssen, Boehringer-Ingelheim; KaT: Referentenbüro: Roche; OPT: Studienunterstützung von: Novartis; BM: Zuschüsse/Forschungsunterstützung von: Pfizer, Shire; HM: Studienunterstützung von: Novartis; JA: Keine; W-AJ: Angestellte von: Novartis; K-DJB: Zuschüsse/Forschungsunterstützung von: Novartis, AbbVie, Sobi; Berater von: Novartis, AbbVie, Sobi