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Einleitung: Tofacitinib ist ein oral zu applizierender Januskinase-Inhibitor, welcher in den USA seit 2012 zur Behandlung der rheumatoiden Arthritis (RA) zugelassen ist, sodass dort bereits über viele Jahre „Real-World“-Daten vorliegen. ESCALATE-RA ist die erste prospektive, nicht-interventionelle Studie mit Tofacitinib in Deutschland (ClinicalTrials.gov; NCT03387423). Der Einschluss des ersten Patienten erfolgte bereits im November 2017, dem Jahr der EMA-Zulassung von Tofacitinib.

Methoden: In die auf 5 Jahre angelegte Studie sollen deutschlandweit 1500 Patienten an 200 Zentren eingeschlossen werden. Erwachsene Patienten, die für eine Tofacitinib-Therapie geeignet sind, werden ab der ersten Einnahme 24 Monate lang standardisiert dokumentiert. Entsprechend des klinischen Versorgungsalltags erfolgt eine quartalsweise Patientendokumentation, wobei u.a. Daten zur Demographie und Wirksamkeit, unerwünschte Ereignisse (UEs) sowie patientenrelevante Endpunkte erhoben werden. Diese Interimsanalyse (Stichtag 31.01.2020) umfasst Patienten zweier Subgruppen (Tofacitinib-Therapie ohne gleichzeitige Gabe von Methotrexat (Mono-Gruppe); Tofacitinib-Therapie in Kombination mit Methotrexat (Kombi-Gruppe)), welche nach 12 Monaten die Visite M12 erreichten. Fehlende Daten wurden nicht berücksichtigt. Es handelt sich um eine laufende Studie, weshalb sich die Ergebnisse nach der abschließenden Prüfung zur Datenqualität noch geringfügig verändern können.

Ergebnisse: In der M12-Population (n=548) lag das Durchschnittsalter bei 59 Jahren, die Mehrheit der Patienten war weiblich, hatte zu Baseline eine moderate bis schwere RA und war seropositiv. 300 Patienten (54,7%) wurden unmittelbar vor Studieneinschluss mit einem Biologikum behandelt. 332 Patienten zählten zu M12 zur Mono-Gruppe, 216 Patienten zur Kombi-Gruppe (Tabelle 1 [Tab. 1]).

Die Zeit bis zur ersten Therapieumstellung lag für Patienten mit Monotherapie im Mittel bei 301 Tagen, für Patienten mit Kombinationstherapie bei 289 Tagen. Die Behandlungspersistenz nach einem Jahr betrug 72% (Mono-Gruppe), bzw. 64% (Kombi-Gruppe). Zwei Drittel der Patienten hatten zu Monat 12 eine verminderte Krankheitsaktivität. Eine Remission erreichten 24,2% (CDAI), bzw. 61,6% (DAS28-4 (CRP)) der Mono-Gruppe sowie 21,6% (CDAI), bzw. 53,7% (DAS28-4 (CRP)) der Kombi-Gruppe. 38,3% der Mono-Gruppe und 42,6% der Kombi-Gruppe hatten UEs, die in Zusammenhang mit Tofacitinib standen. Mit der Tofacitinib-Behandlung war ein Großteil der Patienten zufrieden, bzw. sehr zufrieden (Tabelle 2 [Tab. 2]).

Schlussfolgerung: Diese Interimsanalyse zeigt ein gutes Wirksamkeitsprofil sowie ein hohes Maß an Patientenzufriedenheit mit der Tofacitinib-Therapie. Es wurden keine unerwarteten Nebenwirkungen beobachtet.

Disclosures: Die Studie ESCALATE-RA (ClinicalTrials.gov; NCT03387423) wird durch die Pfizer Pharma GmbH finanziert.