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Protokolle zur Klassifikation, Überwachung und Therapie in der Kinderrheumatologie (PRO-KIND): Autoinflammatorische Syndrome CAPS/TRAPS/HIDS
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Authors
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Sandra Hansmann
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Tübingen, Pädiatrische Rheumatologie, Autoinflammation Reference Center Tübingen (arcT), Tübingen
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Elke Lainka
- Universitätsklinikum Essen, Kinderrheumatologie, Essen
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Gerd Horneff
- Asklepios Klinik Sankt Augustin, Sankt Augustin
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Dirk Holzinger
- Universitätsklinikum Essen, Klinik für Kinderheilkunde III, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Essen
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Nikolaus Rieber
- Kinderklinik Schwabing, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, München
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Annette Friederike Jansson
- Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Ludwig-Maximilians-Universität, München
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Angela Rösen-Wolff
- Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, TU Dresden, Experimentelle Pädiatrie, Dresden
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Gabi Erbis
- Pädiatrie I, Rheumatologie, Tübingen
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Martina Prelog
- Universitäts-Kinderklinik Würzburg, Kinder-Rheumatologie, Würzburg
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Jürgen Brunner
- Medizinische Universität Innsbruck, Department für Kinder- und Jugendheilkunde, Innsbruck, Österreich
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Susanne Benseler
- Alberta Children’s Hospital, Universität Calgery, Pädiatrische Rheumatologie, Alberta, Canada
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Jasmin B. Kümmerle-Deschner
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Tübingen, Pädiatrische Rheumatologie, Autoinflammation Reference Center, Tübingen
| Published: | October 8, 2019 |
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Einleitung: Autoinflammatorische Erkrankungen (AID) umfassen eine heterogene Gruppe genetischer Erkrankungen, die durch periodische Fieberepisoden und zusätzliche Organmanifestationen gekennzeichnet sind. Eine frühzeitige Diagnose und wirksame Therapien können Organschäden verzögern oder sogar verhindern. Die PRO-KIND-Initiative (PROjekte zur Klassifikation, Überwachung und Therapie in der KINDerrheumatologie) der Gesellschaft für Pädiatrische Rheumatologie (GKJR) zielt darauf ab, evidenzbasierte Konsensstrategien für die Harmonisierung von Diagnose- und Behandlungsansätzen für Kinder und Jugendliche mit Cryopyrin-assoziiertem periodischem Syndrom (CAPS), Tumornekrosefaktor Rezeptor-assoziiertem periodischem Syndrom (TRAPS) und Hyper-IgD-Syndrom (HIDS) zu etablieren.
Methoden: Die 12-köpfige Arbeitsgruppe der GKJR mit Expertise in der Betreuung und Behandlung von Patienten mit AID entwickelte in einem mehrstufigen Prozess diagnostische und therapeutische Algorithmen zur Klassifikation und Überwachung, sowie Krankheitsaktivitätsparameter und Therapiestrategien für Patienten mit AID. Der Prozess umfasste 1) Planung und Konsens der Projektgruppenziele, 2) Evidenzsynthese bis Juli 2017, 3) Kontextdiskussionen, 4) Entwurfsentwicklung der Protokolle und 5) iterativer Konsensaufbau.
Der erzielte Konsens wurde allen Mitgliedern der GKJR in einer webbasierten Umfrage präsentiert. Die Zustimmung wurde bei > 80% festgelegt. Der Protokollkonsens der Arbeitsgruppe wurde dem GKJR-Vorstand vorgelegt und zur Veröffentlichung genehmigt.
Ergebnisse: Insgesamt nahmen 46 von 129 Mitgliedern (36%) der GKJR an der Umfrage teil. Davon waren 27 (59%) in der Behandlung von AID erfahren. Es wurden 14 Aussagen zum Krankheitsmonitoring und 22 Feststellungen zum Therapiemanagement erarbeitet und konsentiert. Die festgelegten Therapieziele beinhalten die frühe und schnelle Kontrolle der Krankheitsaktivität, Verhinderung von krankheits- und behandlungsbedingten Folgeschäden, Ermöglichung der Teilnahme der Patienten am täglichen Leben und Verbesserung der Lebensqualität.
Die Krankheitsaktivität wurde anhand von Krankheitsaktivitätsscores, Entzündungswerten und Arzt- und Patienten Global-Assessement definiert und jeweils spezifisch für CAPS, TRAPS und HIDS Treat-to-Target Therapiealgorithmen auf Basis der aktuellen Evidenz und Zulassung entwickelt und konsentiert.
Schlussfolgerung: Die ersten zielgerichteten AID-Therapiealgorithmen sind darauf ausgerichtet, Symptomfreiheit zu erreichen, bleibende Schädigungen zu verhindern und durch die kontinuierliche Bewertung des Therapieerfolges und Anpassung der Therapie eine Verbesserung der Lebensqualität betroffener Patienten zu bewirken.
Die Standardisierung von Diagnose, Krankheitsmonitoring, Beurteilung der Krankheitsaktivität, Definition von Behandlungszielen und krankheitsspezifischen Treat-to-Target-Protokollen lässt eine Verbesserung der Behandlung von Patienten mit AID erwarten und bildet die Grundlage für zukünftige wissenschaftliche Untersuchungen auf allen Versorgungsebenen.
