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Einleitung: Die Lebertransplantation gewinnt auch im Kindesalter an Bedeutung. Aufgrund eines zunehmenden Mangels an für eine Transplantation geeigneten Organen spielen alternative Verfahren eine zunehmende Rolle. Durch ihren minimal invasiven Charakter ist die Leberzelltransplantation (LCT) für den Einsatz in der Pädiatrie interessant. Für die Behandlung von angeborenen Stoffwechselstörungen liegen bisher vor allem Erfahrungen für neonatal manifestierende Harnstoffzyklusdefekte (n=10) und das Crigler-Najjar Syndrom Typ 1 (CNS1, n=6) vor. Während bei CNS1 Patienten der Erfolg der Leberzelltransplantation relativ einfach durch die Veränderungen des Plasmabilirubins beurteilt werden kann, ist dies bei Patienten mit Harnstoffzyklusdefekten der Vielzahl der beeinflussenden Faktoren deutlich schwieriger. In den Jahren 2006/2007 wurden insgesamt 5 Kinder mit Harnstoffzyklusdefekten im Rahmen individueller Heilversuche mit einer Leberzelltransplantation behandelt. Die Ergebnisse sprachen dafür, dass die Leberzelltransplantation den klinischen Verlauf bei neonatalen Harnstoffzyklusdefekten positiv beeinflussen können.

Patienten: Aufgrund dieser Ergebnisse wurde die erste prospektive Studie zur Sicherheit und Effektivität der Leberzelltransplantation (SELICA V) bei Kindern mit neonatal manifestierendem Harnstoffzyklusdefekt initiiert. Im Rahmen der Studie wurden bisher 10 Patienten behandelt. Die Effektivität der Methode wird mittels der Bestimmung der Enzymaktivität, über den Nachweis von Donorzellen und über eine Funktionsmessung des Harnstoffzyklus mittels stabiler Isotopen ermittelt.

Ausblick: Neben der Evaluation der Leberzelltransplantation im Rahmen der SELICA V Studie sollte vor allem auch die wissenschaftliche Evaluation von Leberstammzellen weiter gefördert werden, da nur eine begrenzte Anzahl adulter Leberzellen zur Verfügung steht.