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Im Vergleich zu anderen klinischen Disziplinen steht die Augenheilkunde mit seinen Therapieerfolgen „from Bench to Bedside“ in den letzten Jahren als herausragend dar. Eine Stichwortsuche auf der Homepage der amerikanischen Regierung, die die genehmigten klinischen Studien auflistet, ergibt mehr als 1.000 Einträge zur Retina. Grob unterteilt verfolgen die Therapieansätze die Strategien Stammzellen, Gentherapie, Nanopartikel und neue zelluläre Applikationstechnologien. Im Zentrum der Stammzelltherapie stehen zurzeit reprogrammierte retinale Pigmentepithelzellen, um Formen der Makuladegeneration nach Zellverlust zu therapieren. Bei der Gentherapie steht im Vordergrund die Therapie der vererbten Retinadegenerationen, mit den bisher größten Fortschritten bei der Leber’schen kongenitalen Amaurose. Allerdings werden auch Strategien entwickelt, bei denen gezielt das Genexpressionsprofil von Zellen verändert werden soll, um die Produktion bestimmter für Zellpathologie entscheidender Faktoren zu vermindern. Nanopartikel gewinnen als Vehikel für Therapeutika als auch für Transgene eine wichtige Rolle. Ferner können diese Partikel selbst enzymatische Aktivität entfalten, um pathologisch wirksamen Signalketten, wie Apoptose, zu beeinflussen. Zellulär basierte Applikationstechnologien versuchen durch Einbringen genetisch modifizierter Zellen eine langanhaltende Wirkstoffbereitstellung, von zum Beispiel Wachstumsfaktoren, zu erlangen. Bei einem Blick in die Zukunft erscheinen lichtgeschaltete Ionenkanäle, sogenannte Channelrhodopsine, vielsprechende Kandidaten, um verlorene Lichtempfindlichkeit der Retina wieder herzustellen.