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In den letzten 10 Jahren wurden bahnbrechende Fortschritte bei der Behandlung von Netzhautdystrophien erzielt. Die Art der Therapiestrategie hängt dabei vom Grad der Degeneration in der Netzhaut ab. Sind Photorezeptoren noch vorhanden, dann kann die spezifischen Gentherapie oder eine pharmakologische Ersatztherapie versucht werden. Für Patienten, bei denen die Degeneration jedoch schon weiter fortgeschritten ist und keine Photorezeptoren mehr vorhanden sind, werden momentan Stammzelltherapieansätze bzw. Retinale Chip-Implantate erforscht.

Die spezifische Gentherapie ermöglicht die Expression eines korrekten und funktionellen Proteins bei Erkrankungen, die aufgrund des Funktionsausfalls des endogenen Proteins entstehen. Pharmakologische Ansätze arbeiten mit Molekülen, die den ausgefallen visuellen Zyklus ersetzen und die Photorezeptoren mit lichtsensitiven Retinoiden versorgen. Diese beiden Therapieansätze werden momentan in verschiedenen klinischen Studien erprobt. Das Referat wird einen Überblick über die aktuell durchgeführten Studien geben und Herausforderungen und Limitationen diskutieren.