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Perspektiven der Gentherapie bei Netzhauterkrankungen
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Veröffentlicht: | 1. Februar 2016 |
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Ursächlich für Netzhautdystrophien sind genetische Mutationen. Insofern ist die retinale Gentherapie ein rationaler und ursächlicher Therapieansatz bei dieser Erkrankungsgruppe. Im Gegensatz zu einer pharmakologischen Behandlung kann die Gentherapie lokal auf bestimmte Zellpopulationen begrenzt werden und stellt eine potenziell definitive Therapie dar. Die ersten klinischen Studien bei Patienten mit Leber’scher kongenitaler Amaurosis aufgrund von Mutationen im RPE65 Gen haben die prinzipielle Sicherheit und Therapieeffizienz der retinalen Gentherapie gezeigt. Mittlerweile wird die Gentherapie auch bei Patienten mit Morbus Stargardt, Chorioideremie, X-chromosomaler Retinoschisis und MERTK-assoziierter Retinopathie im Rahmen von Studien durchgeführt. Sollte sich weiterhin die Sicherheit und Effizient des gentherapeutischen Absatzes bestätigen, kann von einer zunehmenden Anwendung der retinalen Gentherapie in den nächsten Jahren ausgegangen werden.