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178. Versammlung des Vereins Rheinisch-Westfälischer Augenärzte

Verein Rheinisch-Westfälischer Augenärzte

29.01. - 30.01.2016, Bonn

Perspektiven der Gentherapie bei Netzhauterkrankungen

Meeting Abstract

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  • Peter Charbel Issa - Bonn

Verein Rheinisch-Westfälischer Augenärzte. 178. Versammlung des Vereins Rheinisch-Westfälischer Augenärzte. Bonn, 29.-30.01.2016. Düsseldorf: German Medical Science GMS Publishing House; 2016. Doc16rwa054

doi: 10.3205/16rwa054, urn:nbn:de:0183-16rwa0549

Veröffentlicht: 1. Februar 2016

© 2016 Charbel Issa.
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Gliederung

Text

Ursächlich für Netzhautdystrophien sind genetische Mutationen. Insofern ist die retinale Gentherapie ein rationaler und ursächlicher Therapieansatz bei dieser Erkrankungsgruppe. Im Gegensatz zu einer pharmakologischen Behandlung kann die Gentherapie lokal auf bestimmte Zellpopulationen begrenzt werden und stellt eine potenziell definitive Therapie dar. Die ersten klinischen Studien bei Patienten mit Leber’scher kongenitaler Amaurosis aufgrund von Mutationen im RPE65 Gen haben die prinzipielle Sicherheit und Therapieeffizienz der retinalen Gentherapie gezeigt. Mittlerweile wird die Gentherapie auch bei Patienten mit Morbus Stargardt, Chorioideremie, X-chromosomaler Retinoschisis und MERTK-assoziierter Retinopathie im Rahmen von Studien durchgeführt. Sollte sich weiterhin die Sicherheit und Effizient des gentherapeutischen Absatzes bestätigen, kann von einer zunehmenden Anwendung der retinalen Gentherapie in den nächsten Jahren ausgegangen werden.