gms | German Medical Science

Aufgrund verschiedener Vorteile gegenüber anderen Organen, wie die relativ einfache Zugänglichkeit, die Vielfalt an bildgebenden und funktionellen Verfahren zur Prüfung des Behandlungserfolges und die lokale Unterdrückung des Immunsystems, sind Entwicklungen in der gen- und zelltherapeutischen Behandlung von erblichen Netzhautdystrophien sehr weit fortgeschritten. Vor allem die neue Methode des genome editings wird momentan intensiv als therapeutischer Ansatz studiert. Durch Induktion eines DNA Doppelstrangbruchs in der Nähe von krankheitsauslösenden Mutationen kann durch zelleigene Reparaturmechanismen in Anwesenheit einer DNA Matrize jede gewünschte, therapeutische Änderung im Laufe des Reparaturvorgangs integriert werden. In diesem Referat werden die aktuellen Ansätze vorgestellt sowie Möglichkeiten und Grenzen dieser Methode aufgezeigt.