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Degenerative Netzhauterkrankungen führen zu einem irreversiblen Verlust von Photorezeptoren, während die inneren Schichten der Netzhaut weitgehend intakt bleiben. Die optogenetische Gentherapie ist eine neue Strategie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei solchen Erkrankungen. Grundkonzept dieses Ansatzes ist es, überlebende Netzhautneurone der inneren Netzhaut durch das Einbringen lichtsensitiver Proteine in die Lage zu bringen, die Funktion der verlorenen Photorezeptoren zu übernehmen. In den letzten fünfzehn Jahren hat sich die optogenetische Gentherapie von ersten Proof-of-Concept-Studien zu ersten Studien im Menschen entwickelt. Die Komplexität des wiederhergestellten Sehvermögens war in diesen frühen Studien jedoch begrenzt.

In diesem Vortrag werde ich erläutern, wie wir daran arbeiten, die funktionellen Ergebnisse solcher optogenetischer Ansätze durch präklinische Forschung zu optimieren. Anhand von Mausmodellen und elektrophysiologischen In-vivo- und Ex-vivo-Techniken können wir abschätzen, inwieweit komplexes Sehen wiederhergestellt werden kann und wie sich das zelluläre Ziel dieser Gentherapie sowie der Zeitpunkt des Eingriffs auf das Ergebnis auswirken können.