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Der neurotrophe Faktor Ciliary Neurotrophic Factor (CNTF) wurde ursprünglich als Überlebensfaktor für embryonale Neurone des Ziliarganglions entdeckt [1]. Er wird postnatal im Sehnerv und in der Retina von Astrozyten exprimiert [2]. Zusätzlich wird er in Müller-Glia sowie in den Pigmentepithelzellen der Retina synthetisiert. Mäuse, in denen das CNTF-Gen ausgeschaltet ist, zeigen verschiedene Veränderungen im Sehsystem, wie eine verzögerte Reifung von Oligodendrozyten im Sehnerv, aber auch eine Hochregulation der Opsin-Produktion in Fotorezeptoren der Retina. Zusätzlich ist die Resorption distaler Segmente gestört [3]. Diese Daten weisen darauf hin, dass CNTF in Fotorezeptoren die Produktion von Sehpigment reguliert und Fotorezeptoren vor lichtinduzierten Schäden schützt. Viraler Gentransfer von CNTF in die Retina zeigt protektive Effekte sowohl auf retinale Ganglionzellen als auch Fotorezeptoren in genetischen Modellen der Netzhautdegeneration [4]. Diese Befunde sind Grundlage für aktuelle klinische Studien, in denen das therapeutische Potential dieses Faktors bei verschiedenen Formen der Netzhautdegeneration getestet wird.