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Hintergrund: Die funktionellen Ergebnisse der Behandlung von Patienten mit neovaskulärer AMD im klinischen Alltag bleiben häufig hinter den Ergebnissen klinischer Studien zurück. Ein möglicher Einflussfaktor ist die untersuchte Patientenpopulation. Während bei klinischen Studien häufig die Einschlusskriterien durch Reading Center geprüft werden, werden bei „Real Life Daten“ auch Fehldiagnosen eingeschlossen. Die vorliegende Analyse untersucht die Anzahl, Art und Relevanz diskrepanter Diagnosen in einer klinischen Studie zur Therapie der neovaskulären AMD.

Methoden: Die SALT Studie (NCT01958918) ist eine 12-monatige, randomisierte, multizentrische Phase IV-Studie an Patienten mit aktiver neovaskulärer AMD. In zwei Behandlungsarmen werden die Patienten mit Ranibizumab oder Aflibercept nach europäischer Zulassung therapiert. Eingeschlossen wurden Patienten mit Visusbeeinträchtigung aufgrund einer aktiven neovaskulären AMD. Die Einschlussdiagnosen wurden retrospektiv von einem Reading Center anhand der bildgebenden Diagnostik (Fluoreszenzangiographie (FA), SDOCT und Fundus-Farbaufnahme) beurteilt. Dokumentiert wurden Zeichen einer AMD am Studien- oder Partnerauge, Hinweise auf eine CNV, eine CNV Aktivität sowie das Vorhandensein von weiteren, im Studienprotokoll formulierten Ausschlusskriterien (zentrale Atrophie oder Fibrose am Studienauge).

Ergebnisse: In der Studie wurden 712 Patienten von 64 Zentren aus 10 Ländern randomisiert. Bei 63 Patienten (8,8%) lag nach Auswertung des Reading Centers mindestens ein Ausschlusskriterium vor. Keine Anzeichen einer AMD fand das Reading Center bei 30 Patienten (4,2%). 28 Patienten (3,9%) zeigten angiographisch keine (n=17) oder lediglich eine fragliche (n=11) CNV. Bei 4 der 684 Patienten mit bestätigter CNV (0,6%) fanden sich keine Zeichen einer CNV Aktivität.14 Patienten (2,0%) wiesen eine subfoveale Atrophie und 6 Patienten (0,8%) eine Fibrose auf.

Schlussfolgerungen: Die Häufigkeit diskrepanter Diagnosen im klinischen Studiensetting liegt in der untersuchten Studie bei ca. 9%. Häufigste Ursache war die Diagnosestellung einer AMD und die Existenz einer CNV. Die untersuchte Patientenpopulation stellt somit zwar realistischer den klinischen Alltag dar, für eine optimierte Aussagekraft zu Therapieeffekten der definierten Ziel-Population ist jedoch die Analyse einer Per-Protokoll Gruppe sinnvoll.