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Das retinale Pigmentepithel (RPE) ist ein enger Interaktionspartner der Photorezeptoren. In dieser engen Interaktion bilden das RPE und die Photorezeptoren eine funktionelle Einheit. So können Mutationen in Genen, die in den Photorezeptoren exprimiert werden, zu einer primären Degeneration des RPE führen und umgekehrt. Innerhalb dieser Interaktion übt das RPE folgende Funktionen aus: Lichtabsorption, transepithelialer Transport, Pufferung des Ionenhaushaltes im subretinalen Spalt, Retinal-Zyklus, Phagozytose der täglich abgestoßenen Spitzen der Photorezeptoren, Sekretion und Immunmodulation. Die Störung nur einer dieser Funktionen führt zur Retinadegenerationen, darunter Retinitis pigmentosa, vererbte Formen der Makuladegeneration sowie die altersabhängige Makuladegeneration. Daher steht das RPE im Zentrum vieler therapeutischer Ansätze. Im Wesentlichen verfolgen diese Ansätze entweder den Ersatz des krankheitsbedingten Verlustes oder eine Korrektur des krankheitsbedingten Funktionsverlustes oder Funktionsänderung des RPE. Dieses therapeutische Potential wurde erst in jüngerer Zeit ausgenutzt und es sind etliche klinische Studien im Gange, die auf dieses Potential zurück greifen. Bei der geographischen Atrophie kommt es zum großflächigen Verlust von RPE Zellen. Im Tiermodell konnte gezeigt werden, dass die Transplantation von Stammzellen, die zu RPE Zellen „programmiert“ wurden, einen vielversprechenden Ansatz darstellt. Klinische Studien der Phase I sind hierzu begonnen worden. Im Rahmen der Versuche zum Einsatz der Gentherapie wurde festgestellt, dass das RPE sich besonders gut durch Vektoren genetisch verändern lässt. Dies führte zum ersten weltweit erfolgreichen Ansatz der Gentherapie bei einer monogenetischen Erkrankung. Die Therapie der Leber’schen congenitalen Amaurose hat sich im Hundemodell als erfolgreich erwiesen und befindet sich nun in der Phase II klinischen Studie. Auch bei der chorioidalen Neovaskularisation bei der altersabhängigen Makuladegeneration sind vielversprechende Ansätze über die gentherapeutische Änderung des Sekretionsverhaltens des RPE entstanden, die mittlerweile in klinische Studien gemündet haben.