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Überblick: Dieser zweiteilige Workshop gibt eine anwendungsorientierte Einführung zum Thema Confounder-Adjustierung für Behandlungseffekte in Beobachtungsstudien. Das Ziel des ersten Teils ist es, eine verständliche Einführung in die DAG-basierte Definition von Confounding und Confoundern zu geben. Im zweiten Teil werden Propensity Scores als eine Methode zur Confounder-Adjustierung vorgestellt und anhand von Beispielen erläutert. Vorkenntnisse zum Thema des Workshops werden nicht vorausgesetzt. Die Teilnehmer werden durch interaktive Fragen (ggf. mit dem Smartphone) in die inhaltlichen Vorträge eingebunden und beide Sitzungen enden mit einer offenen Diskussionsrunde, bei der praktische Herausforderungen und unterschiedliche Sichtweisen bei der Confounder-Adjustierung gemeinsam mit den Teilnehmern diskutiert werden.

Teil 1: Directed acyclic graphs (DAGs): Eine Einführung (90 Minuten, Andreas Stang)

Nach der klassichen (Triangle) Definition, der datengetriebenen Kollapsibilitäts-Defintion des Confoundings sowie Signifikanztest-getriebenen Ansätzen zur Definition von Confounding setze sich Anfang der 2000’er Jahre in der Epidemiologie die Definition von Confounding anhand gerichteter, azyklischer Graphen („directed acyclic graphs“, DAGs) durch. Der erste Teil des Workshops beleuchtet dabei die folgenden Aspekte: Totaler, indirekter, und direkter Effekt; Mechanismen, die statistische Assoziationen erzeugen; unbedingte und bedingte Unabhängigkeit; probabilistische versus kausale Interpretation von DAGs; ungerichtete und gerichtete Beziehungen; Feedback Loops; geschlossene und offene Backdoor Pfade in DAGs; kausale und geschlossene Frontdoor Pfade; suffiziente und minimal suffiziente Adjustierungsmengen; Collider Konditionierungs-Bias; Table 2 Fallacy; Sensitivitätsanalysen mit Hilfe von DAGs.

Teil 2: Propensity Scores als Methode zur Confounderadjustierung (90 Minuten, Oliver Kuß)

Nur die Randomisierung kann in Therapiestudien eine gleichmäßige Verteilung aller bekannten und unbekannten Patientenmerkmale auf eine Interventions- und eine Kontrollgruppe garantieren und erlaubt dadurch kausale Aussagen über Therapieeffekte. Randomisierte kontrollierte Studien werden jedoch häufig für ihre fehlende externe Validität kritisiert. Nichtrandomisierte Studien sind eine Alternative, allerdings besteht hier die Gefahr, dass sich Interventions- und die Kontrollgruppe bezüglich bekannter und unbekannter Patientenmerkmale unterscheiden. Zur Analyse von nichtrandomisierten Studien werden in der Regel multiple Regressionsmodelle verwendet, immer häufiger wird aber auch auf Propensity Scores zurückgegriffen. Der Propensity Score (PS) ist definiert als Wahrscheinlichkeit, mit der eine PatientIn die zu prüfende Therapie erhält. Der PS wird in einem ersten Schritt aus den vorhandenen Daten geschätzt, beispielsweise mit einem logistischen Regressionsmodell. Im zweiten Schritt erfolgt die Schätzung des eigentlich interessierenden Therapieeffekts unter Zuhilfenahme des PS. Die Validität einer PS -Analyse ist im Wesentlichen davon abhängig, ob es im ersten Schritt gelingt, eine hinreichende Balanciertheit der Confounder in den Therapiegruppen zu erreichen. Nur dann ist gewährleistet, dass diese Confounder nicht die Schätzung des Therapieeffekts verzerren. Eng verwandt mit der Balanciertheit der Confounder und damit auch ein Maß für die Güte eines PS-Modells ist die Überlappung (“overlap”), also die Ähnlichkeit der Verteilung der geschätzten Propensity Scores in den beiden Therapiegruppen. In Wertebereichen des PS ohne Overlap, wo sich also nur PatientInnen aus einer der beiden Therapiegruppen finden, ist streng genommen ein Vergleich der Therapien nicht möglich.

Anmerkung: Aufgrund der Verfügbarkeit der Redner würden wir Sie bitten den Workshop am Mittwoch in das Programm aufzunehmen. Zudem richtet sich der Workshop nicht nur an Zuhörer der GMDS, sondern auch an die Teilnehmer der DGEpi.

Die Autoren geben an, dass kein Interessenkonflikt besteht.

Die Autoren geben an, dass kein Ethikvotum erforderlich ist.