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Für die Bewertung neuer Arzneimittel oder Behandlungsmethoden werden meist zwei unabhängige Stichproben miteinander verglichen. Die betrachteten Zielgrößen sind dabei häufig ordinal (oder annähernd stetig), z.B. Skalen für die Funktionalität oder Lebensqualität. Statistische Standardmethoden wie Mittelwertvergleiche und t-Tests sind hierfür oft nicht angemessen, da die Verteilungen schief und ungleich zwischen den Gruppen sein können – sowohl in der Stichprobe als auch in der Grundgesamtheit. Zudem ist nicht immer klar, was der auf Gruppenebene berechnete Mittelwertunterschied für den einzelnen Patienten bedeutet, da dies wesentlich von der Verteilungsform der ursprünglichen Zielgröße abhängt. Daher wird oft (z.B. im Health Technology Assessment Bereich) gefordert, dass eine individuelle Mindestschwelle (Minimal Important Difference, MID) berücksichtigt werden sollte, ab der ein Behandlungseffekt für den Patienten überhaupt spürbar ist. Ist eine solche MID vorgegeben, so wird die Zielgröße in der Regel dichotomisiert und eine binäre Auswertung durchgeführt. Dadurch werden zwar die manchmal inadäquaten Mittelwertvergleiche umgangen, aber es entsteht ein erheblicher Informationsverlust, v.a. da wesentlich größere individuelle Effekte als die MID nicht in ihrem Ausmaß berücksichtigt werden.

Um dies angemessener anzugehen, bieten sich nicht-parametrische Effektmaße an, die aus dem Wilcoxon-Mann-Whitney-Test abgeleitet sind. Das natürliche Effektmaß dieses Tests ist der so genannte Probabilistic Index (PI, auch relativer Effekt genannt), welcher die Wahrscheinlichkeit angibt, dass Werte aus der einen Gruppe größer sind als aus der anderen: PI = P(X1>X2) + ½P(X1=X2), wobei X1 und X2 die unabhängigen Zufallsvariablen für die Outcomes der beiden Populationen sind [1], [2], [3]. Aus dem PI wurde bereits ein Maß abgeleitet, welches das für binäre Zielgrößen bekannte NNT (Number Needed to Treat) verallgemeinert, das Kraemer-Kupfer-NNT: KK-NNT = 1/(2*PI-1) [4], [5].

Im Rahmen dieses Vortrages soll nun eine Verallgemeinerung des KK-NNT vorgestellt werden, welche auch die MID berücksichtigt. Anhand von Beispielen soll die Interpretation dieses Maßes erklärt und mit der binären Auswertung der dichotomisierten Zielgröße verglichen werden.

Die Autoren geben an, dass kein Interessenkonflikt besteht.

Die Autoren geben an, dass kein Ethikvotum erforderlich ist.