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GMDS 2015: 60. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Medizinische Informatik, Biometrie und Epidemiologie e. V. (GMDS)

Deutsche Gesellschaft für Medizinische Informatik, Biometrie und Epidemiologie

06.09. - 09.09.2015, Krefeld

Biomarker-Studien und Companion Diagnostics im Kontext der personalisierten Medizin – aktuelle Weiterentwicklungen diagnostischer Studien. Gemeinsamer Methoden-Workshop der AG Statistische Methodik in der klinischen Forschung und der AG Epidemiologische Methoden der GMDS

Meeting Abstract

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  • Antonia Zapf - AG Statistische Methodik in der klinischen Forschung der GMDS, Deutschland; Universitätsmedizin Göttingen, Institut für Medizinische Statistik, Göttingen, Deutschland
  • Juliane Hardt - AG Epidemiologische Methoden der GMDS, Deutschland

GMDS 2015. 60. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Medizinische Informatik, Biometrie und Epidemiologie e.V. (GMDS). Krefeld, 06.-09.09.2015. Düsseldorf: German Medical Science GMS Publishing House; 2015. DocAbstr. 187

doi: 10.3205/15gmds223, urn:nbn:de:0183-15gmds2231

Veröffentlicht: 27. August 2015

© 2015 Zapf et al.
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Gliederung

Text

Aktuell gibt es verschiedene methodische Weiterentwicklungen im Bereich diagnostischer Studien. Ein großer und prominenter Bereich sind Studien zur Validierung von Biomarkern, die als Weiterentwicklung der Medizin in Richtung einer „personalisierten Medizin“ betrachtet werden (siehe u.a. [1]). Nach der Definition der Biomarkers Definition Working Group der National Institutes of Health Director's Initiative on Biomarkers and Surrogate Endpoints ist ein Biomarker “a characteristic that is objectively measured and evaluated as an indicator of normal biological processes, pathogenic processes, or pharmacologic responses to a therapeutic intervention.” [2]. Damit zählen neben vielen weiteren z. B. auch Peptidmuster, genetische Marker und Parameter aus der Bildgebung als Biomarker. Grundsätzlich wird unterschieden zwischen prognostischen und prädiktiven Biomarkern [3].

Dieser Workshop fokussiert das Thema Validierung prädiktiver Biomarker in kombinierten diagnostisch-therapeutischen Studien. Bei der Planung, Durchführung und Auswertung dieser Studien ergeben sich methodische Herausforderungen, die bereits in der Literatur diskutiert wurden (siehe u.a. [4]). Eine besondere Form diagnostischer Studien widmet sich der Evaluation von therapie-begleitender Diagnostik (sogenannten „Companion Diagnostics“). Die methodischen Anforderungen an Studien mit prädiktiven Biomarkern und Companion Diagnostics (CDx) wurden in Guidelines der European Medicines Agency (EMA) [5] und der US Food and Drug Administration (FDA) [6] formuliert.

Dieser Workshop in Form eines kleinen methodischen Kolloquiums bietet zwei Übersichtsvorträge zu methodischen Fragen bei der Validierung von Biomarkern in klinischen Studien und Zeit für die Diskussion dieser aktuellen Themen.

Referenten:

  • PD Dr. Stefan Lange, Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), Köln
    „Nutzenbewertung für Biomarker-basierte Therapieansätze: Studiendesigns und methodische Fragen“
  • Dr. Anika Grosshennig, Institut für Biometrie, Medizinische Hochschule Hannover:
    „Regulatorische Anforderungen bei der Validierung von Biomarkern in klinischen Studien“

Literatur

1.
Windeler J, Lange S. Nutzenbewertung personalisierter Interventionen: methodische Herausforderungen und Lösungsansätze. Ethik Med. 2013; 25: 173-182.
2.
Biomarkers Definition Working Group. Biomarkers and surrogate endpoints: preferred definitions and conceptual framework. Clin Pharmacol Therapeutics. 2001; 69:89–95.
3.
Buyse M, Michiels S, Sargent DJ, Grothey A, Matheson A, de Gramont A. Integrating biomarkers in clinical trials. Expert Rev Mol Diagn. 2011 Mar;11(2):171-82. DOI: 10.1586/erm.10.120 Externer Link
4.
Bossuyt PM, Lijmer JG, Mol BW. Randomised comparisons of medical tests: sometimes invalid, not always efficient. Lancet. 2000: 356:1844-1847.
5.
European Medicines Agency (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP). Reflection paper on methodological issues associated with pharmacogenomic biomarkers in relation to clinical development and patient selection. EMA/446337/2011. Published June 9th, 2011. Available online: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2011/07/WC500108672.pdf Externer Link
6.
US Food and Drug Administration (FDA). In Vitro Companion Diagnostic Devices. Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff. Published July 31st, 2014. Available online: http://www.fda.gov/ucm/groups/fdagov-public/@fdagov-meddev-gen/documents/document/ucm262327.pdf Externer Link