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Methodische Aspekte der Nutzenbewertung am Beispiel des Dossiers A12-08: Vemurafenib bei Patienten mit BRAF-V600-Mutation-positivem, nicht eserzierbarem oder metastasiertem Melanom
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Autoren
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Dietrich Knoerzer
- Roche Pharma AG, Grenzach, DE
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Sibylle Sturtz
- IQWiG, Köln, DE
| Veröffentlicht: | 27. August 2013 |
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Gliederung
Text
Vemurafenib ist zugelassen zur Behandlung des fortgeschrittenen Melanoms. Die Zulassung basiert auf einer pivotalen Studie mit den Behandlungen Vemurafenib und Dacarbazin. Bei dieser handelt es sich um eine offene, multizentrische, zweiarmige Parallelgruppenstudie mit insgesamt 675 Patienten und einer präspezifizierten Interim-Analyse bei 50% der vorliegenden Information. Die Studie hatte mit Overall Survival (OS) und Progression-free Survival (PFS) zwei primäre Endpunkte.
Die Rekrutierung von Patienten in die Studie wurde nach der Interim-Analyse (Hazard Ratio 0.37, 95%-Konfidenzintervall [0.26, 0.55]) beendet, und den zu Dacarbazin randomisierten Studien-patienten wurde ein Wechsel zur überlegenen Therapie Vemurafenib angeboten. Protokollgemäß wurden die Patienten hinsichtlich OS weiter beobachtet, so dass zwei weitere Datenschnitte nach dem Rekrutierungsende vorliegen.
Daraus ergeben sich mehrere methodische Fragestellungen, von denen drei mit Fokus auf den Endpunkt OS im Workshop aus Sicht des Unternehmens und des IQWiG erläutert und diskutiert werden:
(ii) Berücksichtigung von Auswertungen zu mehreren Zeitpunkten und
(iii) Evidenz bei lediglich einer pivotalen Studie
