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Der Umgang mit Unsicherheiten ist in der klinischen Forschung und evidenzbasierten Medizin keine Unbekannte. Große Streuungen, Verzerrungspotentiale von Studien und Heterogenitäten zwischen Studien sind nur einige Beispiele. Die Unsicherheiten in der Aussagesicherheit basieren auf dem zugrundeliegenden Datenmaterial.

Mit der frühen Nutzenbewertung kommen allerdings neue Unsicherheiten auf die Industrie – aber auch auf die Bewerter von Nutzendossiers und Entscheidungsträger zu. Diese Unsicherheiten beziehen sich sowohl auf fehlende Informationen zur Patientenpopulation und deren Behandlungsstandards, als auch auf Besonderheiten im Umgang mit vorhandener Evidenz im Rahmen der frühen Nutzenbewertung.

Dies betrifft insbesondere

• mögliche Abweichungen zwischen Zulassungs- und Studienpopulation,
• Subgruppenbildung aufgrund der Festlegung unterschiedlicher zweckmäßiger Vergleichstherapien,
• Besonderheiten im Studienprogramm und damit unmittelbar verbundenen Abweichungen von den Annahmen des IQWiG bei der Definition der Kategorisierung für das Ausmaß des Zusatznutzens,
• Abhängigkeit von guter Evidenz der zweckmäßigen Vergleichstherapie zur Durchführung von indirekten Vergleichen,
• Unterschiedliche Anforderungen an die Evidenz durch Zulassungsbehörden und Dossierbewerter.

Die Besonderheiten und damit verbundene Konsequenzen auf die Unsicherheiten in der Aussagesicherheit werden an zahlreichen Beispielen veranschaulicht.