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In biostatistischen Guidelines wird zusätzlich zum Nachweis der statistischen Signifikanz eines Studienergebnisses gefordert, auch den Nachweis der klinischen Relevanz des entsprechenden Effekts zu erbringen. Die klinische Relevanz spielt eine bedeutende Rolle bei der Nutzenbewertung einer Therapie [1].

In einer klinischen Studie erfolgt der Nachweis der statistischen Signifikanz üblicherweise mit einem (frequentistischen) Signifikanztest. Die frequentistische Testtheorie erlaubt die Lösung von Testproblemen in Form einer Entscheidung zwischen zwei Hypothesen mit kontrollierten Gütekriterien. Im Gegensatz zur statistischen Signifikanz stellt die Beurteilung der klinischen Relevanz nicht nur ein Testproblem, sondern darüber hinaus ein Schätzproblem dar. Für dessen Lösung bieten Bayes-Verfahren weitergehende Möglichkeiten als die Verfahren der frequentistischen Statistik. Vorteile der Bayes-Statistik liegen u.a. in der Flexibilität der Modellbildung und der Interpretierbarkeit der Ergebnisse.

Gegeben sei die allgemeine Situation eines normalverteilten und normierten Therapieeffekts X~N(µ,1/n). In dieser Situation werden verschiedene Verfahren entwickelt, mit denen im Anschluss an den Nachweis der statistischen Signifikanz mit einem frequentistischen Signifikanztest die klinische Relevanz des Effekts beurteilt wird. Dazu zählen Bayes-Verfahren, bei denen in unterschiedlicher Weise externes Vorwissen in die Auswertung eingebracht wird. Die vorgeschlagenen Verfahren werden ggf. so vereinheitlicht bzw. optimiert, dass eine vergleichende Bewertung ihrer Leistungsfähigkeit möglich ist. Dies geschieht mit Hilfe simulierter Daten nach Gütekriterien wie der Wahrscheinlichkeit des Nachweises der klinischen Relevanz eines Effekts sowie der Genauigkeit und Zuverlässigkeit von dessen Schätzung. Es zeigt sich, dass die Bayes-Verfahren gerade bei kleinen Fallzahlen nicht unerhebliche Vorteile gegenüber frequentistischen Ansätzen aufweisen.