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Off-Label-Use ist nicht Arzneimittelfehlgebrauch oder Arzneimittelmissbrauch.

Definition: ein Gebrauch/Einsatz außerhalb des gebrauchs- und fachinformativen Textes; d.h. Einsatz eines zugelassenen Fertigarzneimittel außerhalb dem von nationalen Behörden (BfArM oder PEI) oder von europäischen Zulassungsbehörde (EMEA) genehmigten Gebrauch zur Krankenbehandlung; d.h. ohne Zustimmung der Zulassungsbehörde § 29 Abs. 2a f.

Die Voraussetzungen eines Off-Label-Use:

1.

Fertigarzneimittel

2.

bestehende Zulassung

3.

fehlende Genehmigung für den verordneten Gebrauch

4.

Anwendung zur Krankenbehandlung

Beispiele allgemein:

a) Anwendungsgebiet/Indikation (z. B. Zytostatikum bei e.a. als dem zugelassenen Tumorstadium)
b) Darreichungsform (z. B. inhalative statt i.v.)
c) Dosierung (Unter- und Überschreitung)
d) Art der Anwendung (z. B. lokale statt systemische)
e) Dauer der Anwendung (z. B. orale Kontrazeptiva im Langzyklus)
f) Eigenschaften des Patientenkreises (z. B. Alter, Geschlecht)
g) Einschränkung der Kontraindikationen und Wechselwirkungen.

Konkrete Beispiele für Off-Label-Use:

• Gabapentin bei chronischen Schmerzpatienten
• Loperamid bei Kinder unter 2 Jahren, Antitussivum Dihydrocodein unter 4 Jahren trotz Kontraindikation

Die häufigsten Anwendungsgebiete: Pädiatrie, Onkologie, Gynäkologie, Neurologie und Geriatrie.

Abgrenzungen nach dem Kriterium „Zeitpunkt der Zulassung“:

• d. h. Arzneimittelanwendung vor jeglicher Zulassung (sog. Compassionate-Use). Es handelt sich dabei um Patientengruppen mit chronischen, schweren oder gar lebensbedrohenden Erkrankungen, mit fehlender bzw. „passender“ Therapie mit zugelassenen Arzneimitteln. Antrag auf Phase I bis III.
• die Arzneimittel ohne Zulassung (Unlicensed-use)
• die Anwendung von Arzneimitteln, die in Deutschland keine Zulassung haben und für die diese auch nicht beantragt ist (z. B. Prüfpräparate außerhalb klinischer Studien oder aus USA importierte und nur dort zugelassene Arzneimittel)

Gründe für den Off-label-Use:

• die medizinische Erkenntnisse über Erkrankungen und ihren Therapiemöglichkeiten entwickeln sich rasant weiter
• es entstehen laufend neue Erkrankungen (z. B. durch das HIV hervorgerufen)
• Therapiepotentiale und Anwendungsgebiete von Medikamenten werden durch die gesetzliche Zulassung oft nicht oder nicht vollständig abgedeckt
• die Zulassungsverfahren der Arzneimittel sind zu zeitintensiv, z. B. bei onkologischen Behandlungen, die Schwerstkranken brauchen oft eine kurzfristige Therapie
• zu hohe Kosten bei zu wenig Ertrag

Aufnahme in den LK der Krankenkassen:

Die Aufnahme in den Leistungskatalog der Krankenkassen (Leistungspflicht) erfolgt bei:

• positiver Empfehlung der Expertengruppe (6 Gruppen vorhanden)
• Anerkennung dieses Off-Label-Use als bestimmungsgemäßen Gebrauch durch den Hersteller
• Aufnahme des Arzneimittel und der Off-Label-Indikation in Teil A der Anlage zur Arzneimittel-Richtlinie durch den G-BA.