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Beschreibung: Im Zuge der frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach Marktzugang zeigen sich regelmäßig relevante Evidenzlücken, die keine Aussage darüber zulassen, ob das neue Arzneimittel für die Patientinnen und Patienten tatsächlich einen Mehrwert im Vergleich zum derzeitigen Therapiestandard zeigt. Aussagekräftige Studien, idealerweise bereits parallel zur Zulassung durchgeführt, sind die Voraussetzung für gute Entscheidungen. Vor diesem Hintergrund werden in diesem Symposium Möglichkeiten und Grenzen der bereits bestehenden Wege der Evidenzgenerierung nach Zulassung vorgestellt und diskutiert. Hierbei soll der Fokus auf Registern als bereits bestehende mitunter hochwertige Datenstruktur liegen. In einer abschließenden Panel-Diskussion werden weitere Rahmenbedingungen diskutiert, die geschaffen werden müssen, um eine effektive und hochwertige Evidenzgenerierung zum Vergleich von Interventionseffekten in Deutschland zu ermöglichen.

Geplante Vortragsthemen:

1.

Vortrag Claudia Selbach: Evidenzlücken in der Nutzenbewertung von Arzneimitteln. Kernaussage: Ein häufiges Problem der Nutzenbewertung ist, dass keine geeigneten Daten vorliegen (entweder nur 1-armige Daten oder vergleichende Studie mit Placebo bzw. ungeeignetem aktivem Komparator).

2.

Vortrag Simone Johner: Möglichkeiten und Grenzen der anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD). Kernaussage: Die AbD ist die derzeit einzige Möglichkeit in Deutschland nach Zulassung Evidenz für die Nutzenbewertung zu fordern. Register zeigen sich hier bereits als geeignete Datenquelle. Dennoch bringt die per Gesetz vorgegebene Einschränkung auf vergleichende Studien ohne Randomisierung und die damit verbundenen erhöhten Anforderungen das Konzept an seine Grenzen.

3.

Vortrag Tim Mathes: Potenzial register-basierter randomisierter Studien (rRCT) zur Schließung von Evidenzlücken in der Nutzenbewertung. Kernaussage: rRCTs nutzen die vorbestehende Dateninfrastruktur von Registern. Hierdurch können RCTs effizienter durchgeführt werden. Wenn rRCTs pragmatisch gestaltet werden, können sie aussagekräftige und gleichzeitig extern valide Evidenz liefern. Damit rRCTs ihr volles Potenzial entfalten können, müssen Register jedoch einige Voraussetzungen erfüllen.

4.

Vortrag Alexander Stahmann: Register-basierte (randomisierte kontrollierte) Studien: Praxiserfahrungen und -herausforderungen. Kernaussage: r(RC)Ts sind auch in Deutschland bereits heute möglich und werden durchgeführt, dabei werden alle Grade genutzt. Registerbasierte Rekrutierungen und Langzeitnachbeobachtungen sind bereits heute niederschwellig und kostengünstig umsetzbar, jedoch stehen der breiten Verwendung von rRCT noch hohe Hürden entgegen, diese sind aber oftmals nicht auf Register beschränkt.

Panel Diskussion (Moderation: Volker Vervölgyi)

Interessenkonflikte:

• Dr. Simone Johner – keine
• Dr. Claudia Selbach – keine
• Dr. Volker Vervölgyi – keine
• Prof. Dr. Tim Mathes – keine
• Alexander Stahmann – no personal pecuniary interests to disclose, other than being the lead of the German MS Registry, which receives (project) funding from a range of public and corporate sponsors, recently including The German Innovation Fund (G-BA), The German Retirement Insurance, The German MS Trust, The German MS Society, Biogen GmbH, BristolMyersSquibb, Merck Healthcare Germany GmbH, Novartis Pharma GmbH, Roche Pharma AG and TG Therapeutics