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Hintergrund: Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) führt für alle neu zugelassenen Arzneimittel eine (Zusatz)Nutzenbewertung durch (vgl. § 35a SGB V). Für Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen (sogenannte Orphan Drugs) gelten einige Sonderregeln. So hat der Gesetzgeber festgelegt, dass der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt gilt.

Methodik: Anhand öffentlich zugänglicher Dokumente auf der Homepage des G-BA sowie der Fachinformationen erfolgte eine retrospektive Analyse der von Juni 2012 bis September 2015 abgeschlossenen Orphan Drug Verfahren. Die Datenextraktion umfasste dabei u.a. den Studientyp der zulassungsbegründenden Studie, den primären Endpunkt und die Einschätzung dessen Patientenrelevanz, die in der Nutzenbewertung festgestellte Nutzenkategorie (nicht quantifizierbar, gering, beträchtlich, erheblich) sowie die Erfassung der Lebensqualität.

Ergebnisse: Insgesamt wurden 23 Verfahren von 21 Arzneimitteln (davon zwei Arzneimittel mit unterschiedlichen Anwendungsgebieten) analysiert. Die Hälfte der bewerteten Orphan Drugs dient der Behandlung von onkologischen Erkrankungen, etwa ein Drittel der Arzneimittel dient der Therapie von Stoffwechselkrankheiten, und ca. 10 % von Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Bei ca. 75% der Verfahren lag mindestens eine randomisiert kontrollierte Studie vor. Bei 13 Verfahren bewertete der G-BA den primären Endpunkt der Zulassungsstudie als nicht patientenrelevant. Fast alle Orphan Drug Zulassungsstudien enthalten Ergebnisse zur Lebensqualität. Daten zu diesen Endpunkten lagen häufig nur eingeschränkt vor. Bei 8 Verfahren wurde das Ausmaß des Zusatznutzen als nicht quantifizierbar, bei 13 Verfahren als gering und bei einem Verfahren als beträchtlich eingestuft. Bei einem weiteren Verfahren wurden zwei Subgruppen unterschieden, für die jeweils ein geringer und ein beträchtlicher Zusatznutzen festgestellt wurden.

Schlussfolgerung: Die retrospektive Analyse der in den letzten vier Jahren beim G-BA abgeschlossenen Orphan Drug Bewertungen zeigt, dass ein randomisiertes Studiendesign auch bei seltenen Erkrankungen möglich ist. Unterschiedliche Auffassungen bestehen derzeit noch bei der Einschätzung der Patientenrelevanz einer Reihe von primären Endpunkten der Zulassungsstudien. Daten zu Lebensqualitäts-Endpunkten müssen zukünftig besser berichtet werden, damit ein Einbezug zur Bestimmung des Zusatznutzens möglich wird.