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Zielsetzung: Eine realistische Fallzahlplanung für Klinische Studien erfordert u.a. die konkrete Benennung der zu erwartenden drop out-Rate (DOR) zur Erhöhung der zur Auswertung mindestens notwendigen Netto-Fallzahl. Intuitiv werden hierbei oft Raten von 10% bis 30% bei Studienplanung angenommen. Konkrete Informationen zur DOR bei AMD fehlen jedoch; insbesondere ist unklar, ob Studienarme unter Placebo-Therapie möglicherweise eine höhere DOR aufweisen als Studienarme unter „aktiver“ Therapie. Ziel dieser Untersuchung war daher die Schätzung der zu erwartenden DOR in RCTs zur VEGF-hemmenden Behandlung der fAMD mit VEGF-Studienarmen (VEGF-S) versus Placebo-Studienarmen (P-S), um diese als Basis einer optimierten Fallzahlplanung für künftige Placebo-kontrollierte Studien bereit zu stellen.

Methode: Es wurde eine internetbasierte Literaturrecherche auf Basis der Datenbank „pubmed“ durchgeführt mit der Suchstrategie „AMD“ und „RCT“. Eingeschlossen wurden alle deutsch- und englischsprachigen RCTs zur Behandlung der AMD aus dem Recherchezeitraum 2004–2013, welche DOR nach einer 12-monatigen Studienlaufzeiten berichteten. Primärer Endpunkt der Untersuchung war die Berechnung eines Metaschätzers (random effects model) für die Studien-weise Abweichung der DOR zwischen VEGF- und Placebo-Studienarm. Sekundär erfolgte eine Metaschätzung der DOR studienarmweise (VEGF-S versus P-S) auf Basis sämtlicher verfügbarer Studienarme.

Ergebnis: Von 64 aufgefundenen RCTs, welche dropout-Raten nach 12 Monaten berichteten, wurden drei RCTs identifiziert, welche sowohl VEGF-S (n=1.503 Patienten) also auch P-S (n=605 Patienten) aufwiesen. Dabei ergab sich ein Metaschätzer der Studien-weisen DOR-Abweichung zu -4% [95%-KI - 10% ; +2%] zugunsten der VEGF-S (VEGF-S: 6% und P-S: 11%]. Insgesamt wurden 31 Studienarme (n=11.727 Patienten) mit VEGF-S gefunden, welche nach 12 Monaten Studienlaufzeit einen DOR-Metaschätzer von 9% [95%-KI 7%; 11%] ergaben. Die 17 Studienarme (n=1509 Patienten) mit P-S zeigten einen DOR-Metaschätzer von 11% [95%-KI 8%; 14%].

Schlussfolgerung: Es zeigte sich eine lediglich um 4% höhere einjährige DOR in Studienarmen mit „aktiver“ Therapie gegenüber Placebo-Studienarmen; beide Raten ergaben sich absolut zu circa 10%. Somit können in RCTs zur VEGF-hemmenden Therapie moderatere droptout-Raten als derzeit üblich in die Studienplanung eingebracht werden – und dies symmetrisch für „aktiv“ und „passiv“ behandelte Studienarme.