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Hintergrund: Die obstruktiven Lungenkrankheiten Asthma bronchiale und Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD) sind vielgestaltige Erkrankungen, die mit körperlichen Beeinträchtigungen und dem Risiko für gesundheitliche Folgeschäden assoziiert sind. Herkömmlicherweise werden Asthma und COPD als unterschiedliche Krankheitsentitäten betrachtet. Erst in jüngerer Vergangenheit wurde die Aufmerksamkeit auf Patienten mit einem überlappenden Krankheitsbild von Asthma und COPD gerichtet. Sowohl in den Zulassungsstudien, als vor allem auch in nicht-interventionellen Untersuchungen, werden Asthma und COPD klassischerweise getrennt untersucht. Daher liegt sowohl national in Deutschland als auch international insgesamt wenig belastbare Evidenz aus der Versorgungsrealität zu Patienten mit einem überlappenden Krankheitsbild beider Entitäten vor.

Fragestellung: Zum besseren Verständnis des klinischen und therapeutischen Spektrums der obstruktiven Atemwegserkrankungen von Asthma und COPD, sowie deren Mischbildern, und zur Darstellung der Versorgungsrealität, sollte ein geeignetes internationales nicht-interventionelles Studienkonzept aufgesetzt werden. Explizites Ziel sollte es dabei sein, abseits von kontrollierten klinischen Studien Patientendaten aus dem Versorgungsalltag zu erheben.

Methode: Zur Erfassung von Patienten mit Asthma, COPD und den entsprechenden Mischbildern wurde NOVELTY (a NOVEL observational longiTudinal studY on patients with a diagnosis or suspected diagnosis of asthma and/or COPD) als eine internationale, multizentrische, prospektive, longitudinale und nicht-interventionelle Kohortenstudie konzipiert. Methodisch sollen verschiedene Datenquellen zur Erfassung der Patientendaten kombiniert werden. Bereits bestehende elektronische Patientenakten bilden das Rückgrat der Patientendaten und werden durch elektronische Erhebungsbögen (eCRF), Patientenfragebögen (PRO), zentralisierte Spirometriedaten und Biobankdaten augmentiert.

Es ist geplant, weltweit insgesamt 14.800 Patienten einzuschließen, wobei 1.200 Patienten auf Deutschland entfallen werden. Diese Patienten sollen mit einer gleichmäßigen Verteilung über die Schweregrade nach GINA bzw. GOLD eingeschlossen werden. Die Einschlusskriterien sind im Sinne der Erfassung der Versorgungsrealität unter Alltagsbedingungen sehr weit gehalten und verlangen eine nachgewiesene oder vermutete Diagnose eines Asthma und/oder einer COPD.

Ergebnisse: Der Fokus von NOVELTY liegt auf der Erfassung von Patienten mit COPD, Asthma und explizit auch auf den Mischbildern beider obstruktiver Lungenerkrankungen. NOVELTY wird damit helfen, neue Phänotypen und Endotypen von Patienten mit obstruktiven Lungenerkrankungen zu beschreiben, um gezielte Therapien für die unterschiedlichen Patientengruppen anpassen zu können.

NOVELTY erfasst dabei Patientencharakteristika, Verteilung auf Krankheitsstadien, Therapie, Risikofaktoren, Lebensqualität sowie klinische Untersuchungsergebnisse zu Beginn der Studie und im longitudinalen Verlauf. Ein wichtiger Schwerpunkt wird die Identifizierung von Patientengruppen nach Phänotypen und Endotypen auf Grundlage von klinischen Parametern sowie Biomarkern sein, die sich im Outcome nach Symptomen, klinischem Verlauf und Ressourcenverbrauch unterscheiden. Weiterhin soll NOVELTY Prädiktoren für unterschiedliche Phänotypen und Endotypen evaluieren und eine Korrelation zwischen Biomarkern und Phänotypen und Endotypen untersuchen.

Diskussion: Obwohl es viele Untersuchungen und Daten zu Asthma und COPD gibt, decken nur wenige Untersuchungen beide Krankheitsbilder und deren Mischformen gleichzeitig ab, da in der Regel Patienten mit Asthma und COPD getrennt untersucht werden. Länder- und Regionen-übergreifende Untersuchungen zu detaillierten Patientencharakteristika und Patient Reported Outcomes in Verbindung mit funktionellen Untersuchungen sowie Ressourcenverbrauch im Gesundheitswesen wurden in der Versorgungsrealität in dieser Form noch nicht durchgeführt. Es gibt in der Patientengruppe mit obstruktiven Lungenerkrankungen in diesem Setting auch nur eine sehr eingeschränkte Verfügbarkeit von Biomarkerdaten, welche zur Differenzierung von neuen Phänotypen und Endotypen hilfreich sein werden.

Praktische Implikationen: Es ist das Ziel von NOVELTY, Phänotypen und Endotypen über die ganze Spanne der obstruktiven Lungenerkrankungen von Asthma über Mischbilder bis zur COPD zu identifizieren und damit eine neue Taxonomie der obstruktiven Lungenerkrankungen zu formulieren. Dieses neue Verständnis von obstruktiven Lungenerkrankungen könnte es ermöglichen, zielgerichtete Behandlungen für die Patienten mit unterschiedlichen Phänotypen und Endotypen zu entwickeln.

Contributed equally: M. Hahn, D. Brückmann, S. Busch