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Krankheitsaktivität und Alltagsleben unter Langzeitbehandlung mit Canakinumab bei einer pädiatrischen Kohorte mit autoinflammatorischen periodischen Fiebersyndromen ‒ 36-Monats-Daten aus dem RELIANCE-Register
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Autoren
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Jasmin B. Kümmerle-Deschner
- Universitätsklinikum Tübingen, Pädiatrische Rheumatologie und autoinflammation reference center Tübingen (arcT), Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Tübingen
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Prasad Thomas Oommen
- Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf, Medizinische Fakultät, Abteilung für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie und Klinische Immunologie, Abteilung für Pädiatrische Rheumatologie, Düsseldorf
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Tobias Krickau
- Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU), Kinderheilkunde, Erlangen; Zentrum für seltene Erkrankungen Erlangen (ZSEER), Erlangen; Deutsches Zentrum für Immuntherapie (DZI), Erlangen
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Tilmann Kallinich
- Charité Universitätsmedizin Berlin, Abteilung für Pädiatrische Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin, Berlin; Deutsches Rheuma-Forschungszentrum (DRFZ), ein Institut der Leibniz-Gemeinschaft, Berlin
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Gerd Horneff
- Asklepios Kinderklinik Sankt Augustin, Abteilung für Allgemeine Kinder- und Jugendmedizin, Sankt-Augustin; Universitätsklinikum Köln, Abteilung für Kinder- und Jugendmedizin, Medizinische Fakultät, Köln
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Catharina Schütz
- Technische Universität Dresden, Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Dresden
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Frank Weller-Heinemann
- Klinikum Bremen Mitte, Eltern-Kind-Zentrum Prof. Hess, Bremen
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Ales Janda
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Kinderrheumatologie und Immunologie, Ulm
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Ivan Foeldvari
- Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie, Hamburg
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Markus Hufnagel
- Universitätsklinikum, Medizinische Fakultät, Universität Freiburg, Abteilung für Kinder- und Jugendmedizin, Sektion Pädiatrische Infektiologie und Rheumatologie, Freiburg
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Frank Dressler
- Medizinische Hochschule Hannover, Kinderklinik, Abteilung für Pädiatrische Pneumologie, Allergologie und Neonatologie, Hannover
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Daniel Windschall
- St. Josef-Stift Sendenhorst, Klinik für Kinder- und Jugendrheumatologie, Nordwestdeutsches Zentrum für Rheumatologie, Sendenhorst; Universität Halle-Wittenberg, Medizinische Fakultät, Halle
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Michael Borte
- Klinikum St. Georg gGmbH Leipzig, Akademisches Lehrkrankenhaus der Universität Leipzig, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Leipzig
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Norbert Blank
- Universitätsklinikum Heidelberg, Abteilung für Rheumatologie, Innere Medizin V, Heidelberg
| Veröffentlicht: | 18. September 2024 |
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Gliederung
Text
Einleitung: Autoinflammatorische Erkrankungen können den Alltag und die Lebensqualität (QoL) der betroffenen Kinder und ihrer Familien erheblich beeinträchtigen. Für die Behandlung einiger autoinflammatorischer Erkrankungen steht der Interleukin-1β-Inhibitor Canakinumab (CAN) zur Verfügung, dessen Wirksamkeit und Sicherheit in klinischen Studien und in der Praxis erwiesen wurde. In der RELIANCE, einer prospektiven, nicht-interventionellen Beobachtungsstudie in Deutschland, werden die Lebensqualität und der Alltag pädiatrischer Patienten mit Cryopyrin-assoziierten-periodischen-Syndromen (CAPS), familiärem-Mittelmeerfieber (FMF), Hyper-IgD-Syndrom/Mevalonatkinase-Mangel (HIDS/MKD) und Tumornekrosefaktor-Rezeptor-assoziiertem-periodischen-Syndrom (TRAPS) unter Langzeit-CAN-Behandlung in der klinischen Praxis untersucht.
Methoden: In diese Kohorte wurden pädiatrische Patienten (Alter ≥2 bis 17 Jahre) mit einer klinisch bestätigten CAPS-, FMF-, HIDS/MKD- oder TRAPS-Diagnose, die routinemäßig CAN erhalten, eingeschlossen. Wirksamkeits- und Sicherheitsparameter wurden zu Beginn der Studie erfasst und in 6-monatigen Abständen evaluiert.
Ergebnisse: Die Interimsanalyse umfasst Daten von 120 pädiatrischen Patienten mit einem Durchschnittsalter von 9 Jahren (2–17 Jahre; 75% <12 Jahre; 49% weiblich; 41,7% CAPS, 40,0% FMF, 13,3% TRAPS und 4,2% HIDS). Im Durchschnitt erhielten die Patienten die CAN-Behandlung vor Studienbeginn seit 2 Jahren (Min. 0; Max. 11 Jahre).
Die Krankheitsaktivität nahm sowohl in der gesamten Kohorte als auch nach Altersklassen betrachtet (<12 Jahre vs. 12–17 Jahre) im Verlauf von 36 Monaten ab (Tabelle 1 [Tab. 1]). Der Anstieg der ärztlich bewerteten, schweren Krankheitsaktivität um 17% (N=1) in der Gruppe der 12- bis 17-Jährigen ist auf eine bislang geringe Patientenzahl bei 36 Monaten zurückzuführen. Der Anteil der Patienten mit schulischen Fehltagen blieb stabil, wobei im Studienverlauf ein Rückgang an Fehltagen von durchschnittlich 12 auf 6 Tage verzeichnet wurde (Tabelle 1 [Tab. 1]).
Die pädiatrischen Patienten suchten im Durchschnitt an 4 (Baseline) bzw. 3 Tagen (36 Monate) im Halbjahr aufgrund ihrer Erkrankung einen Arzt auf, wobei in keinem Fall unerwünschte Arzneimittelreaktionen der Grund für den Arztbesuch waren (Tabelle 1 [Tab. 1]).
Im Verlauf der Langzeitbeobachtung traten keine neuen Sicherheitssignale auf. Insgesamt waren 80% der Patienten von unerwünschten Ereignissen betroffen, von denen insgesamt 76 (18% der Patienten) als schwerwiegend eingestuft wurden und 23 (8% der Patienten) als schwerwiegende unerwünschte Arzneimittelreaktion (SUAR) (Tabelle 1 [Tab. 1]).
Schlussfolgerung: Die vorliegende Interimsanalyse der RELIANCE-Studie bestätigt die Langzeitsicherheit und -wirksamkeit der Canakinumab-Behandlung von autoinflammatorischen periodischen Fiebersyndromen bei Kindern sowie einen anhaltend positiven Einfluss der Langzeitbehandlung auf das Alltagsleben der pädiatrischen Kohorte.
Offenlegungserklärung: Kümmerle-Deschner JB: Sprecherbüro: Novartis, Sobi; Berater: Novartis, Sobi; Fördermittel/Forschungsunterstützung: Novartis, Sobi, Oommen PT: Zuschüsse/Forschungsunterstützung: Novartis, Krickau T: Referentenbüro: Novartis Pharma GmbH, Pfizer Pharma GmbH; Berater: Novartis Pharma GmbH, Pfizer Pharma GmbH; Fördermittel/Forschungsunterstützung: Novartis Pharma GmbH, Pfizer Pharma GmbH, Kallinich T: Referentenbüros: Novartis, Sobi; Berater: Novartis, Sobi; Fördermittel/Forschungsunterstützung: Novartis, Horneff G: Referentenbüros: Chugai, Lilly, Novartis, Pfizer, Sanofi, Sobi; Zuschüsse/Forschungsunterstützung: MSD, Novartis, Pfizer, Roche, Schuetz C: Zuschüsse/Forschungsunterstützung: Novartis, Weller-Heinemann F: Sprecherbüro: Novartis, Abbvie und Pfizer , Janda A: Referentenbüro: Novartis, Foeldvari I: Berater: Lilly, Pfizer, Novartis, Amgen, Hufnagel M: Keine, Dressler F: Speakers Bureau: Novartis, Abbvie und Pfizer; Berater: Mylan, Novartis, Windschall D: Speakers Bureau: Abbvie, Pfizer. MEDAC, Viatris, Canon, Novartis; Berater: Abbvie, Viatris, Pfizer, Novartis; Zuschüsse/Forschungsunterstützung: Abbvie, Pfizer, Roche, Novartis, Borte M: Keine, Blank N: Berater: Boehringer, Novartis, SOBI; Grant/Forschungsunterstützung: Novartis, SOBI .
